FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法；国家药监局通报4批次药品不合规

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政策动向

●国家药监局通报4批次药品不合规

12月11日，国家药监局发布关于4批次药品不符合规定的通告（2023年第65号）。

经贵州省食品药品检验所等4家药品检验机构检验，发现4批次药品不符合规定。现将相关情况通告如下：

一、经贵州省食品药品检验所检验，在重庆江岸坊医药有限公司抽取的1批次抗宫炎片不符合规定，不符合规定项目为微生物限度。

经上海市食品药品检验研究院检验，在国药控股天和吉林医药有限公司抽取的1批次他克莫司软膏不符合规定，不符合规定项目为有关物质。

经深圳市药品检验研究院检验，在春源堂诊所抽取的1批次炒僵蚕不符合规定，不符合规定项目为总灰分。

经青海省药品检验检测院检验，在那曲惠民医院抽取的1批次炙甘草不符合规定，不符合规定项目为含量测定。

二、对上述不符合规定药品，药品监督管理部门已要求相关企业和单位采取暂停销售使用、召回等风险控制措施，对不符合规定原因开展调查并切实进行整改。

三、国家药品监督管理局要求相关省级药品监督管理部门依据《中华人民共和国药品管理法》，组织对上述企业和单位存在的涉嫌违法行为立案调查，并按规定公开查处结果。

药械审批

●骨盆骨折复位手术导航定位系统获批上市

近日，国家药品监督管理局批准了北京罗森博特科技有限公司“骨盆骨折复位手术导航定位系统”创新产品注册申请。该产品由主控台车、机械臂台车、导航定位工具组成，用于成人骨盆骨折手术中骨折复位，以及手术过程中手术工具、骨针及螺钉植入物的导航定位。该产品基于术前CT与术中CBCT影像配准、镜像与曲面连续性约束、力—位置双重反馈控制等技术，实现术中骨块及工具三维实时导航、骨盆骨折闭合复位手术规划建议、机器人复位操作控制等功能。

该产品是国内首个采用机器人技术实现骨盆骨折闭合复位的手术导航定位系统，与传统手术相比，可提高闭合复位的成功率，降低开放手术风险，缩短恢复时间和住院时间，同时减少患者、医护辐射暴露剂量。

●舒泰神1类新药拟纳入突破性治疗品种

12月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，舒泰神及其子公司德丰瑞申报的1类新药BDB-001注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）。

公开资料显示，这是一款C5a靶向抗体，德丰瑞与德国InflaRx公司达成授权许可协议，基于后者的抗C5a技术在中国境内研发和商业化该产品。

●FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法

近日，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。其中：Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司联合开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy获得FDA批准，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。bluebird bio公司开发的基因疗法Lyfgenia也在同日获得FDA的批准治疗这一患者群体。

美国FDA宣布，批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰刀型细胞贫血病患者。根据新闻稿，这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

在Casgevy用以治疗SCD的全球性临床试验中，试验达到了主要终点，即在24个月随访期内至少连续12个月无严重VOC发作。共44例患者接受Casgevy治疗。在随访时间足够可评估的31例患者中，29例（93.5%）达到此指标，显示Casgevy具有一次治疗，提供功能性治愈的潜力。

Casgevy是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行改造，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF），有可能减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。

资本市场

●派真生物完成逾亿元C＋轮融资

近日，专注于基因治疗递送领域的CTDMO领军企业广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）完成逾亿元人民币C＋轮融资签约仪式，本轮融资由国投招商投资管理有限公司（以下简称国投招商）独家投资。舟渡资本连续两轮担任公司的独家财务顾问。

值得一提的是，在资本寒冬下，这是派真生物今年完成的第二笔融资，不但彰显了派真生物在基因治疗递送领域的技术优势与巨大价值,也显示了资本市场对派真生物行业地位和实力的认可。

此次C＋轮融资将用于推动公司全球化战略，加强基因治疗服务平台创新，全方位赋能基因治疗药企，降本增效，加速国内外基因治疗药物产业化进程，携手为中国和全世界患者带来更安全、更有效且更经济的基因疗法。

●丽珠医药拟分拆丽珠试剂至新三板挂牌

12月10日晚间，丽珠医药在港交所公告称，董事会宣布，丽珠医药于12月8日获香港联交所通知，上市委员会已同意公司可根据上市规则第15项应用指引进行建议分拆丽珠试剂至新三板。

就建议分拆至新三板而言，丽珠试剂将不会发行任何新股份。建议分拆至新三板完成后，丽珠医药于丽珠试剂的股权（即47.43%）将维持不变。视乎市况及所需监管批准，丽珠试剂其后可能转至北京证券交易所发售其新A股。

公告还表示，于建议分拆至新三板及建议中国上市完成后，丽珠试剂集团将主要从事诊断试剂及设备的研发、生产及销售，而丽珠医药（不含丽珠试剂集团）将继续从事现有的其他两项主要业务，即制剂产品（化学、生物及中药）以及原料药和中间体的研发、生产及销售。

●通策医疗拟控股娄底口腔，并购加盟模式首次落地

12月11日，通策医疗公告表示，公司拟以2259.6万元的价格，收购娄底口腔42%的股权；并在此次股权转让后立即对娄底口腔以988.163万元进行增资。

股权收购及增资完成后，公司将持有娄底口腔51%股权，娄底口腔将成为公司的控股子公司。此次交易是公司并购加盟模式的首次落地，有利于完善区域市场布局。

行业大事

●首台国产桌面基因测序系统在深圳下线

近日，全球基因测序和芯片技术的领导者因美纳携手中国肿瘤液体活检和基因大数据高新技术企业海普洛斯共同宣布，首台NextSeq™ 2000Dx-CN-HAP国产基因测序系统于深圳正式下线，标志着双方战略合作伙伴关系步入新阶段。

NextSeq™ 2000系列基因测序系统拥有超过75项技术创新，整合了机载DRAGEN™服务器的生信分析功能，可一站式完成文库扩增、测序以及快速基因组分析，且灵活的通量和读长选择，便利的操作，小巧的桌面式设计可适应各种规模和场景的实验室部署，为客户带来准确、灵活、快速、简便的测序体验。NextSeq™ 2000测序系统曾凭借其卓越的产品设计、高效智能的模块化设计和贴心的用户体验，获得国际公认的全球工业设计顶级奖项“红点设计大奖”。