广告又是一年国家医保价格谈判，今年罕见病药物放在11月20日最后一天进行谈判。
前两年，SMA天价药降价95%纳入医保，撼动业内信心。不过，面对每年的谈判，企业仍旧抱着希望参与。2023年国家医保价格谈判中，共有21款目录外罕见病药物通过形式审查，能谈成几个，双方都没把握。
医保不能完全解决罕见病药物可及性的难题。这一点，国家医保局、罕见病药物生产企业、患者都很清楚。罕见病发病率极低，“以价换量”的医保思路很难实现，企业和患者都需要更多元的保障方式分担昂贵的医疗成本。
尤其对于一些不算太罕见的罕见病，全新治疗技术出现后只要有一点原始推动力，企业、医保、患者其实有机会实现共赢。
2018年，罗氏制药的艾美赛珠单抗在中国获批上市，商品名“舒友立乐”，用于治疗A型血友病。这是一种遗传性出血疾病，由凝血因子VIII的突变或缺失引起。艾美赛珠单抗的获批是国内首个拥有血友病伴抑制物适应症的药物。
2019年，我国登记在册的血友病A型患者有17779例。由于体内缺乏八因子止血，血友病A患者在轻微磕碰后就会出血不止，严重的甚至会自发出血。血液通过破损的血管从患者的皮肤、关节、甚至内脏流出来，带来比分娩更甚的疼痛，也对身体造成长期、巨大的损伤。
和很多患者一样，上海血友病之家的发起人冯刚在幼儿时期确诊，整个成长时期都笼罩在疾病的阴霾下。但即便小心翼翼地避免剧烈活动，冯刚还是因关节长期反复出血，12岁就坐上了轮椅。
和他同样经历的患儿不在少数。2017年左右的数据显示，我国血友病患者中14岁以下出现残障的比例约占50%，18岁以上的高达90%。
如今冯刚已经长大成人，他最大的心愿就是今后血友病患儿们不必重蹈他的覆辙，永远不用坐上轮椅。近年来，冯刚见证了国内血友病治疗手段的诸多进步，他认为，每一步对实现这一目标来说都意义重大，但“艾美赛珠单抗带来的帮助尤其巨大。”
以往，由于八因子半衰期短且只能静脉输注，很多患者要频繁跑去医院打点滴，才将将达到预防治疗及格线。重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科副主任医师肖剑文介绍，规范的血友病预防治疗，患者根据药物半衰期一周要在医疗机构进行2-3次输注，这对成年人来说尚且可以忍受，但对孩童来说就是很大的问题，可能增加治疗出血的机会，孩子们手臂因为频繁静脉注射导致出血布满淤青，家长们还需要付出大量时间精力带孩子去医院接受治疗。这让即便一周的旅游，对这些孩子都是遥不可及的梦想。另外，还会有不少患者在长期八因子输注后产生抗体，治疗陷入困局。
儿童患者因频繁静脉注射导致出血布满淤
很多患儿家庭认为，艾美赛珠单抗是一款能带来“治愈感”的好药，这是一款更为先进的双抗药物，只需每周在家皮下注射一次，就能持续一周为患者提供正常的因子活性水平。能够显著减少出血，甚至实现“零出血”。同时，艾美赛珠单抗不是八因子，不会诱发抗体反应，它是国内抗体患者的血友病A预防治疗唯一适用药物。
冯刚觉得，艾美赛珠单抗能让血友病患儿能真正像普通孩子那样生活。他认为，只有在生理、心理上都摆脱疾病困扰，“孩子在未来才有能力自立，能够融入社会，为家庭缓解照护负担，也减轻社会为残障人士的投入。”
然而和很多罕见病新药一样，艾美赛珠单抗高昂的药价让不少人“望药兴叹”。
艾美赛珠单抗的使用需按患者体重计算，年治疗费用大概为2万元/公斤，一般家庭很难承受。
事实上，从全球范围来看，艾美赛珠单抗在中国的定价处于最低水平，比欧美和日韩价格都要低。但是，艾美赛珠单抗在多个国家均进入了国家医保。
据悉，罗氏也曾递交材料，但只是通过了医保谈判的形式审查，连谈判桌都没坐上过。
艾美赛珠单抗的遭遇并非孤例。医保谈判对高价药有门槛要求，2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾表示，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品，年治疗费用最高不超过30万元。再好的特效药也要开出平民价。
医保部门所称的“医疗费用”是按普通成年人用药量计算的。艾美赛珠单抗这样的产品主要用于儿童，用药量和药费实际要远低于成人。企业希望主管部门考虑到儿童用药这一现实状况，但目前这个口子尚未放开，所有人只能继续观望。
截至目前，2018年5月发布的《第一批罕见病目录》中仍有十余款高值药没被纳入医保，其中几款跨国企业的药品甚至计划退出中国市场。
这样的局面，肯定不是当初设立罕见病目录时各部委想看到的。
建立罕见病医疗保障多渠道支付机制成为共识，地方上也在进行有益探索。比如，越来越多的省份、城市在通过普惠型商业保险，也就是惠民保为血友病患者减轻经济负担。基于政策支持、政府监督，惠民保得以跳出了商业保险的常见限制，不仅保费低廉，还能带病投保。
目前，已有41个城市生效的普惠险可以报销艾美赛珠单抗，如重庆市 “渝快保”、东莞市“莞家福”等，其中11个城市的普惠险还将艾美赛珠单抗作为特药列名。
行业各方也在通过自己的方式努力。健识局获悉，国药控股旗下北京宸汐健康科技有限公司发起友爱相伴药品福利项目，申请该福利项目成功后的患者可获得最高30%的药品支付报销，累计上限不超过15万元。以东莞地区为例，20kg儿童患者通过“莞家福”与“友爱相伴”相叠加，年治疗费最多可报销近73%。城市普惠性商保，叠加药企补贴，缓解了部分患者的用药难题。
患者在申请福利项目
但与医保相比，这些努力都显得力度有限。除了血友病，还有很多罕见病治疗药物都无法得到医保支持。为此，有些地区先行先试，探索建立了一些专门的罕见病用药保障政策，患者为了得到一些政策扶持，不惜“为药移民”。比如血友病患者为了获得更高的报销比例，举家搬去青岛的不在少数。
近年来，设立国家级罕见病专项基金的讨论逐渐涌现，2022年两会上就有相关提案。地方上，包括浙江等地都有过建立罕见病专项基金的尝试：从财政拨款、医保基金结余拨付、利息收入、极低个人缴费等多元渠道筹资，再由地方政府出面与相关药企进行价格谈判。
以戈谢病为例，儿童患者在杭州使用目录外特效药伊米苷酶可获得96%的政府报销，个人年自费不到3万元。这样的地方尝试如果以全国为单位谈判，议价空间可能更大，药企也更容易实现“以价换量”。
今年医保价格谈判前夕，医保局传来“温和”降价的积极信号，也让不少罕见病创新企业看到希望。11月初，在一场行业大会上，国家医保局医药价格和招标采购司副司长翁林佳表示，国家医保局正在调整创新药定价政策，对创新药上市早期阶段的价格采取相对宽松的管理。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林主任也曾提出，在严格定义“创新药”的基础上，可以在一定时限内给予更丰富的议价空间。例如三年时间内，根据药品疗效，在科学测算后，医保有意愿支付更多费用，不管是价格还是报销比例，都可以定高一点。
撰稿 | 李傲
编辑 | 江芸 贾亭
运营 | 山谷
插图 | 视觉中国
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