凝聚百万分之一的心声，构建超罕见病可持续发展的中国模式——2025罕见病论坛发布超罕见病IP标识

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2025年3月29日，紧随第18个国际罕见病日，以“呐罕·无界”为主题的2025年罕见病论坛（以下简称“论坛”）在山东省济南市举办。此次论坛由中国人体健康科技促进会主办，汇聚了医疗机构、专家学者、患者组织及社会爱心企业代表等多方力量，致力于打破边界，进一步探讨罕见病的可持续保障，规范罕见病的筛、诊、治、管、研，以期实现我国的罕见病防治体系“病有所医”、“医有所药”、“药有所保”的持续完善。此外，凝聚“百万分之一”的超罕见病患者群体心声、旨在提升社会各方关注的 “超罕见病IP标识”也在论坛期间正式发布。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“罕见病不仅是医学和公共卫生问题，也是亟待解决的社会保障问题。近年来，国家高度重视罕见病的科研、医疗和保障事业发展，各方面工作取得了长足的进步。对这些罕见群体的关爱和不放弃，是健康中国建设的重要组成部分，也是温暖民生、彰显社会公平的生动写照。罕见病论坛持续见证着中国罕见病事业的探索之路，不断完善‘筛诊治管研’的诊疗保障生态。让我们继续同心协力，也希望更多社会力量加入我们，为构建罕见病可持续发展的中国模式而上下求索。”

超罕见病IP发布，凝聚百万分之一的患者心声

在全球范围内，已知的罕见病多达7000余种，而“超罕见病”更是其中的“孤星”，发病率极低。目前，在国内确诊的人数最多不过千余名，仅占总人口的百万分之一左右。比如戈谢病，确诊患者仅约559人，黏多糖贮积症I型患者确诊人数仅为170人。

为呼吁社会各界关注这群百万分之一的生命，由北京正宇粘多糖罕见病关爱中心、山西壹心公益发展中心（戈谢病病友会）、法布雷病病友会、庞贝氏罕见病关爱中心、尼曼匹克关爱中心和北京病痛挑战公益基金会等多家组织联合设计 “超罕见病IP标识”，成为本次论坛的一大亮点。它不仅是“超罕见病”群体的标识，更是汇聚多方力量、推动诊疗升级与政策进步的愿景象征。

“超罕见病”IP中的“1/1000000”体现了超罕见病患者的“孤勇”——即使再微小的生命也值得被看见；数字下的一抹飞虹象征着众人携手汇聚成一股强大的力量，共同为超罕见病患者探寻生命的奇迹，撑起希望的天空；画面中心一株新芽正从土壤中顽强地生长出来，寓意着超罕见病患者永不放弃希望、蓬勃向上的生命力；温暖明亮的色调代表了“希望”，即使患者身怀病痛，也始终向往美好的明天。

北京正宇粘多糖罕见病关爱中心创始人郑芋表示：“对于‘超罕见病’的患儿家庭，大家都在苦苦期盼有能用得起药的那天。我们希望和平凡人一样生活，希望我们的孩子可以维系生命，上学、奔跑、欢笑。我们希望通过这个标识，来体现这个群体虽然微小但顽强、团结的生命力，期待有更多人关注我们，支持我们，共同为百万分之一的生机而不懈努力。”

破局医疗保障困局，多方呼吁建立罕见病专项基金

对于“超罕见病”患者群体（下称“超罕患者”）而言，由于患病人群极小、病情极其严重乃至致残、致死，他们所需的治疗药物临床急需且不可被替代，且人均治疗费用高昂。如何让他们也用得起药，成为需要多方探索解决的一大难题。

在2025年全国两会上，多位全国人大代表和政协委员纷纷呼吁建立罕见病专项基金，以破局高值罕见病保障困境。在本次论坛的圆桌环节中，与会专家围绕“超罕保障模式”展开深入讨论。IQVIA艾昆纬大中华区卫生经济与卫生技术评估负责人刘君博士表示：“近年来，我国在罕见病医疗保障方面已经取得了巨大的突破。例如，2019年以来，随着国家医保目录调整的常态化，我国已有56种罕见病药物纳入国家医保目录，覆盖了近2/3已上市的创新罕见病药物。在这样的背景下，设立国家罕见病用药保障专项基金这一由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的‘多方共付’模式，将成为我国罕见病诊疗与保障体系的重要补充。”

基本医保之外，罕见病专项基金是过渡性保障机制，可承担患者被基本医保覆盖前的医药支出。在江苏、山东、浙江等地，针对超罕患者的用药保障难题，已率先展开探索。例如，江苏省通过“省级统筹、单独筹资的专项基金”模式，为超罕见病患者提供高达90%的报销比例；浙江省则按每人2元标准筹资设立专项基金，实行省级统筹，保障范围、筹资标准和待遇水平实现统一。这些地方经验为全国性罕见病专项基金的建立提供了重要参考。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示，设立专门的罕见病基金，将罕见病保障从国家医保体系中独立出来，从而实现长期稳定的保障。他指出，设立专项基金，不只是为特定药品提供报销支持，更是对罕见病患者群体的整体保障。专项基金能够更全面地解决罕见病患者的治疗生态链问题，其意义更加深远。设立专项基金还可以拓展更多元的筹资渠道，促进整个产业的发展。

此外，罕见病“筛诊治管研”一体化模式的构建，也正在为罕见病患者带来新的希望。多方合作的模式正在逐步形成，政府、医疗机构、企业、慈善组织以及社会各界携手，共同推进建设中国特色的罕见病可持续发展生态体系。这不仅将为罕见病患者，尤其是超罕见病患者带来更优质的医疗服务，也将为全球罕见病防治工作贡献中国智慧。（中国网）

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