临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

7个月前 来源:中国科技网 观看:47

美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性,实验性治疗用于编辑中心体蛋白290(CEP290)基因中的突变,该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童,他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件,也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效,研究人员审查了4项指标:最佳矫正视力(BCVA)、暗适应全场刺激测试 (FST)、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象,6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象,4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中,6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善,其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

总编辑圈点sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义,就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时,这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说,这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中,当无法使用传统方式(如基因增强)时,它能提供重要的替代方案。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性,实验性治疗用于编辑中心体蛋白290(CEP290)基因中的突变,该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童,他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件,也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效,研究人员审查了4项指标:最佳矫正视力(BCVA)、暗适应全场刺激测试 (FST)、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象,6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象,4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中,6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善,其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

总编辑圈点sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛。如今这项研究最宝贵的意义,就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路。同时,这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验。可以说,这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中,当无法使用传统方式(如基因增强)时,它能提供重要的替代方案。sP4即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

本文链接:http://www.gihot.com/news-2-4802-0.html临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

声明:本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。

上一篇:我国科学家首次发现线粒体基因编码第14个蛋白质

下一篇:多管齐下让人工智能更节能|科技创新世界潮

为你推荐
11月22日,中国科学院高能物理研究所研究员秦中华在探测器球体外表面赤道附近检查安装情况。我国大科学装置——江门中微子实验的探测器主...
11-28
额度套出来的最新方法,请认准靠谱提在线客服24小时在线为您服务【V杏2561663326电15580821310】随着互联网金融的飞速发展,越来越多的消费者开始接触并使用各种形式的消费信...
08-25
青岛风控花呗白条套取秒到账:【181 181 43671微信同号】微信分付、抖音月付、支付宝信用购取消实体商家当面刷,本地一手超低费用没有中间商赚差价,所有信息已实名安全的很。十...
08-06
大连风控花呗白条套取秒到账:【181 181 43671微信同号】微信分付、抖音月付、支付宝信用购取消实体商家当面刷,本地一手超低费用没有中间商赚差价,所有信息已实名安全的很。十...
08-05
  随着新能源车的普及,充电桩的需求不断增加,部分车企建设的充电站开始收取“超时占位费”,通常为每分钟一元,以提高充电桩的使用效率。  不少车主反映,一些新能源车充电...
09-11
现在网络鱼龙混杂,请认准靠谱八年商家,金牌小帮手——小创(137-1300-8979可v可来电)(全年365天不掉线) 【抖音月付分付要怎样提现】【抖音Dou分期怎么刷出来】【抖...
08-11
9 月 20 日消息,36 氪报道称,小米汽车智能驾驶团队近期已经完成新一轮组织架构调整。原有“感知”和“规控”两个二级部门,重组合并为“端到端算法与功能部”,负责量产...
09-20
《看见爱》是一部台湾出品的悬疑剧,不仅讲述了各种精彩悬疑的案件,还描绘了两位主角在探案过程中感情升温的故事。该剧别名为《Project S》、《看見愛》、《S...
10-18
横评:新版微信分付怎么套出来,实用教程与心得分享随着移动支付的普及,微信成为了人们日常生活中不可或缺的工具。而在日常生活中,我们也难免会遇到一些紧急情况需要借钱。这时...
08-28
极目新闻记者 廖仕祺通讯员 彭锦云 赵芳看东西扭曲,眼前总有黑影在飘动,很多人以为是有异物进眼睛了,殊不知有可能是眼底出现了问题。近日,武汉外卖员小刘(化...
04-28
惠州风控花呗白条套取秒到账:【181 181 43671微信同号】万事达 、境外卡、微信分付、抖音月付、支付宝信用购取消实体商家当面刷,本地一手超低费用没有中间商赚差价,所有信息已...
08-31
扬州风控花呗白条套取秒到账:【181 181 43671微信同号】万事达 、境外卡、微信分付、抖音月付、支付宝信用购取消实体商家当面刷,本地一手超低费用没有中间商赚差价,所有信息已...
08-22
大连风控花呗白条套取秒到账:【181 181 43671微信同号】万事达 、境外卡、微信分付、抖音月付、支付宝信用购取消实体商家当面刷,本地一手超低费用没有中间商赚差价,所有信息已...
08-12
大连风控花呗白条套取秒到账:【181 181 43671微信同号】万事达 、境外卡、微信分付、抖音月付、支付宝信用购取消实体商家当面刷,本地一手超低费用没有中间商赚差价,所有信息已...
08-06
今年网贷行业监管非常严格,不少平台已经开始转型。在转型过程中,商城白条类贷款口子变得非常火爆。这类口子一般先申请商城购物白条下单,后退款提现。那么,商城白条类口子有哪些...
07-31
  中央金融工作会议提出,优化资金供给结构,把更多金融资源用于促进科技创新、先进制造、绿色发...
06-27
今年春节假期,北京地铁“时光列车”每天上线运营,成为热门打卡点。由于不少游客来北京过年,一些景区周边的地铁站迎来较为集中的客流压力。昨日(2月11日),北京地铁1号线八通线客流...
02-12
返回

点击右上角微信好友

朋友圈

点击浏览器下方“”分享微信好友Safari浏览器请点击“”按钮

点击右上角QQ

点击浏览器下方“”分享QQ好友Safari浏览器请点击“”按钮