21世纪经济报道记者季媛媛 实习生肖立群 北京报道
中国创新药历经了十余年的发展，在近两年快速跃升，中国药企积极从传统的仿制药生产向创新药研发转型，越来越多的中国原研药在海外获批上市，其中不乏具有创新性和突破性的疗法。在近年来的国际学术会议与专业顶刊中，也有越来越多的“中国声音”发出。
然而，这一国际化进程并非没有挑战。日前，BioNTech SE（Nasdaq: BNTX）披露公告称，其从合作伙伴MediLink Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd (宜联生物) 处获悉，美国FDA已对其在研产品HER3 ADC药物BNT326/YL202的多中心、开放标签、首次人体I期临床进行部分搁置。
FDA的Partial Hold（部分搁置）并不少见，有些临床试验曾在被叫停几个月后恢复进行。但此次的叫停也被认为国产ADC“出海”遭遇滑铁卢，而自2024年1月至今，ADC药物对外授权交易数量最高，数量达到6笔，累计金额超17亿美元。这些企业能否走稳国家化路径仍不可知。
“中国药企仍需要在激烈的全球竞争中提升自身的技术实力和创新能力，选好管线，聚焦差异化布局，同时适应不同国家和地区的审评申报机制、监管政策、市场准入要求等。”有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，对于创新药企来说，要稳健地走好国际化路径，需要制定多元化的市场策略、加强研发和技术创新、与合作伙伴合作、了解市场需求等多种措施来应对外部环境变化带来的影响。
2023年被业内称为中国药企的“出海”元年，国产创新药地出海数量持续增长。
医药魔方数据显示，2023年，国内共发生近70笔创新药License-out（技术出海）交易，已披露交易总金额超350亿美元。在License-out交易中，近两年抗体类药物出海增长迅猛，已超过化药排名第一，其中ADC药物在2022年迎来爆发，中国企业是全球主要参与者。另据insight数据库披露的信息，2020年-2023年，我国医药企业对外授权许可项目的交易金额逐年上涨，分别为78.91亿美元、156.76亿美元、311.51亿美元、472.67亿美元。展望2024年，长城证券、招商证券等均分析指出，中国药企“出海”数量仍会保持高位，从过去的交易看，中国药企的临床数据越来越获得全球认可。
多款国产创新药获批上市，走向海外。例如，2023年9月，百济神州自主研发抗PD-1抗体百泽安（替雷利珠单抗）获得欧盟上市批准，替雷利珠单抗成为国产PD-1首款“出海”产品；2023年10月，君实生物核心产品特瑞普利单抗的生物制品许可申请获得美国FDA批准，成为美国首款获批用于治疗鼻咽癌的药物，也是我国首款独立研发、具有完全自主知识产权的PD-1单抗药物。同年11月，和黄医药原创抗癌新药呋喹替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗成人转移性结直肠癌患者，成为上海首个在美国获批上市的小分子抗肿瘤原创新药。
2024年，国产药企的“出海”势头仍不容小觑。此前不久，2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会落下帷幕，据不完全统计，今年，ASCO年会共收录了426项研究作为口头报告，其中有55项来自中国，这一数据比2023年翻了一番，创下新高。越来越多的中国药企亮相ASCO年会，体现出国产创新药“出海”已成大趋势。
谈及中国创新药“出海”现状，北京大学肿瘤医院沈琳教授近日在创新药国际化发展圆桌对话上表示，本土创新药企要想“出海”成功，“天时、地利、人和”三者不可或缺。所谓“天时”包括三个方面：一是与国家的政策改变密不可分，自2015年起，我国新药获批不断，创新能力持续提升；二是经过多年的积累，临床研究者通过参加全球性的临床研究，再加上国家对于基础研究的支持，对疾病的分子特征、免疫特征的认识越来越深入；三是各个行业学会的发展，为了临床、药企、基础科学家，甚至是国家一些政策相关的管理部门搭建了较好的交流平台。
所谓“地利”主要在于满足中国患者的临床需求，以及所有临床医生和各个相关的企业、相关的从业人员追求的首要目标，即改善患者的生存状况，改善目前肿瘤的治疗难题。此外，所谓“人和”则是体现在行业内外互相之间有一个共同的目标，形成了良好的协作，也已经有跟国外行业同行的一些交流，促进了国际化布局进程加速。
国产自主创新药的海外上市离不开政策的支持和引导。今年，在国家全链条支持创新药的指导下，各地不断出台细化指导。3月，上海市也联合出台了《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》（简称 沪28条）明确将加快创新药物和器械入院的使用，积极推荐创新药进入国家医保目录等，有效打通医疗、医保、医药。
“一系列的政策使我们企业的信心大增，体现在真正让产品惠民，也让企业可以回血，让创新药企有底气去进行研发的长期投入，做到研发的长期主义。”百济神州大中华区首席商务官殷敏也对21世纪经济报道记者表示，“百济神州每年研发投入在100多个亿，原研中国的创新药企能够达到百亿以上体量的，现在几乎绝无仅有，而且若干年持续，一直是这样量级的投入。”
“出海”需求正在倒逼国内创新药企加快创新布局，与此同时，也在推动进口药物不断降价。
江苏省肿瘤医院曹国春教授介绍，正是由于我国创新药的出现，才使国际上的“天价药”不断降价。“以PD-1药物为例，刚进入中国时，一次开药需要花费3-8万元，现在由于国内研发企业相关PD-1产品不断面市，推动了药物可及，如今不少PD-1药物价格已经被降至2000元左右，能惠及更多患者。目前，患者在县级医院、省级医院都能开到相关处方。”
不过，尽管中国创新药已经跻身于国际前列，但面临当前的竞争日益激烈的医药产业竞争格局，我国医药创新临床研发水平仍需加强。
中国医科大学附属第一医院刘云鹏教授也表示，中国正处在药物创新领域的新起点，这意味着中国能与国际同行共同推动创新药发展。中国未来在创新药研发领域达到的世界先进水平，还需要在各地及临床研究所涉及的相关部门各个团队整体共同付出努力，并且包括临床试验机构、科研管理和伦理委员会的高效配合也至关重要，共同高水平、高效率地推动新药落地。
“我们也需要看到中国在研究的整体水平上，实际上还需要进一步的加强。药物的研究除了少数具有代表性的高水平的研究机构和研究者之外，还是一个多中心的研究，这件事是药物研究的一个独特性。基于这样一种独特性，中国还需要在未来在全国范围内培养出一批更高水平的全国性的研究队伍。这样我们在中国的创新药研究方面，就会立足于中国庞大的人口基数和市场规模，建立起自己高水平的研究。前景值得期待，但是我们也需要做出更多的努力。”刘云鹏教授说。
此外，无论是技术的使用还是赛道的选择，在新药研发的链条中都占据了举足轻重的作用，“出海”作为当下从创新药企瞄准的重要方向，从企业层面的来说，需要正视聚焦差异化布局。
在全球新药研发重点领域中，抗肿瘤领域药物占比最大。公开数据显示，2023年，全球TOP10大型制药公司中，有8480种治疗肿瘤的药物正在研发，占所有研发药物管线39.8%，同比增长了9.1%。
前述分析师对21世纪经济报道记者表示，与被“卷”成“红海”的肿瘤管线相比，作为全球前十位死亡因素“头号杀手”的心血管疾病，在药物研发布局上仍有差距，存在尚未被满足的临床需求，拥有巨大市场增量空间。
“在管线数量上，心血管和肿瘤方面差了四倍到五倍的距离。在中国，这种差距更大。从新药研发上来看，全球几乎70%新药开发企业的精力、资源都放在肿瘤上。”上述分析师说，这并非否认肿瘤研发的重要性，而是从新药研发上来说，也应该考虑其他的疾病，尤其像心脑血管疾病对整个国家的国民健康有重要影响作用的领域。
除差异化布局外，不同国家或不同地区的监管政策仍是创新药企要面临的一大挑战。尤其在美国市场，FDA持续加强对药品的安全性和有效性进行严格审查。在此背景下，中国药企在聚焦出海目标的过程中，必须密切关注不同国家或地区的监管政策，及时调整策略。
上述分析师强调，一方面，必须是一个好的产品，如果产品没有差异化优势，不仅“出海”难，在中国市场竞争都较为困难；另一方面，所有的临床研究，包括临床前的研究，都必须满足申报的要求。
不过，在谈及对于中国药企未来行走海外的发展前景时，不少药企均有一定的信心。殷敏进一步表示，中国将来可以做全球临床试验的Leading PI的专家会有更多，可以在国际顶刊发表文章，在国际舞台上发声。“中国药企在此过程中也需要发挥诸多作用。例如，研发的药物本身需要具备领先性、药效安全性、经济可负担性。在中国以14亿人口计的话，我们也希望能够以价换量，同时也看到相应的政策方面的一些跟进。”
本文链接：http://www.gihot.com/news-7-14676-0.html药企出海观察｜创新药企加速“出海”，如何抓住“天时、地利、人和”？
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