21世纪经济报道记者林昀肖 实习生姜伊菲 北京报道 近日，国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任李林康在接受21世纪经济报道记者采访时表示，当前中国罕见病诊疗面临着研发动力不足、研发能力有限、市场后续发展等“瓶颈”。然而，随着国家对罕见病的重视增加，无论是医生的积极性、政府的关注度，还是医保专家的联动合作，罕见病的诊疗和保障将逐步向好的方向发展。
“尽力而为，量力而行，这是国家的基本政策。”李林康说。
罕见病患者人数少、市场规模小、研发成本高、药物匮乏是不争的事实。据《我国罕见病多元保障政策经验和机制研究报告》分析，相比其他常见疾病的医疗市场，罕见病诊疗技术市场容量很小，诊疗产品销售额度有限。由于回报不高，医疗医药从业者更倾向于投身市场容量更大的常见病领域。即使有医药产品问世，需要提高利润率弥补成本投入。高昂的罕见病药价给患者带来了沉重的经济负担，他们往往要支付数倍甚至数百倍于普通药物的费用才能获得有效治疗。
因此，北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波在2024罕见病合作交流会上指出，解决罕见病的问题不仅是医学问题，更是经济学问题。只有为罕见病筹集足够的回报资金，才能吸引技术供应，从而让罕见病患者得到诊疗和药物保障。
解决罕见病的支付难题，或许需要针对罕见病单独制定政策，而非“一刀切”。目前，江苏、青岛、浙江等地已探索出卓有成效的罕见病保障政策，大多是通过在基本医保外建立新资金池，对国家医保目录外的罕见病用药进行给付，形成多元保障模式。
基于地方经验，陶立波表示，下一步需要探讨是否能够建立国家层面的罕见病专项基金，针对基本医保暂时无法覆盖的罕见病医药产品进行专项基金给付。
尽管基于《第一批罕见病目录》已有73种药物在中国上市并纳入医保，涉及31种罕见病，但罕见病药物的支付体系仍有待完善。
根据沙利文与病痛挑战基金会联合发布的《2023中国罕见病行业趋势观察报告》（下称《报告》）数据，全球目前已知的罕见病超过7,000种。据保守的循证估计，罕见病在人群中的患病率约为3.5%-5.9%。中国目前已知的罕见病数量大约有1400余种，患者群体已超过2000万。其中，包括溶酶体贮积症（LSDs）中的戈谢病、庞贝病等在内的“超罕见病”，目前国内确诊的患者人数仅数百人，即确诊人数不到总人口的0.0001%，不足百万分之一。
基于市场容量，对外经济贸易大学保险学院教授孙洁表示，药品谈判的核心思想是以价换量，但对于罕见病患者来说，这一原则难以适用，因为罕见病药物的需求量本身就非常小。因此，她建议，罕见病患者及其用药应有独立的政策和预算，并建立专项基金。
然而，目前国家层面尚无针对罕见病用药的专项预算。赛诺菲（中国）罕见病业务负责人俞蕾补充表示，事实上，中国对罕见病的医保基金支出不足0.5%。如果在所有医保和商业保险基金中，能够分配2-3%用于罕见病，就可以得到数百亿的资金支持。
与此同时，被寄予厚望的商保，如惠民保的发展也不尽如人意。孙洁指出，商业保险的主要价值在于首先需要有足够的健康体加入商业健康险。如果大多数投保人都是非标准体或带病体，商业健康险的可持续性就会受到威胁。此外，商业健康险的另一个核心在于覆盖目录外的应用场景。理想中的商业健康险应基于精算来开发，这样的产品相对客观且可持续。
然而，目前商业健康险的发展面临数据缺乏的问题，缺乏精算的产品难以持续发展。“惠民保”虽然被视为商业健康险，但由于门槛低、费率低，其“死亡螺旋”不可避免，已有四分之一的项目退出。因此，依靠商业健康险承担罕见病用药的高成本实际上不现实且不可持续。
此外，国家医疗保障局医药服务管理司原司长熊先军坦言，当前医保具有“福利化”倾向。比如在很多门诊保障上，对许多年度费用不高的治疗也给予了保障，如居民的普通门诊统筹以及正在推进的职工门诊供给保障，设起步线，报销比例按80%、60%，并设报销限额，这些保障措施实际上是把应急的钱“糖果”般分发给每一个人，是不合适的。
“我们国家已经把绝大多数人的看病、用药、诊断问题解决了，但少部分人现在刚刚进入政府的视野。因此，我认为社会医疗保险需要一次结构性的调整和机制体制性的改革。能不能把更多真正需要医保的人纳入进来，而让一些能够自我负担的小病自我负担，这个是我们需要探讨的问题。”孙洁补充表示。
面对罕见病的支付问题，国家和地区都在探索可行的落地保障模式，完善支付方案。
陶立波指出，没有一种单一的机制能够完全承担罕见病的医疗保障重任，所以必须走一个多元供给的路子。
“现在的思路是尽量走分层分摊，罕见病医药产品能够谈判进入医保的，就在医保内进行解决，如果不能够谈判进入医保的，建议建立一个专项基金来进行分摊，报销之后的剩余的自付部分再通过惠民保、商保、慈善救助进行二次、三次报销，最终使得罕见病患者获得完全的保障。”
事实上，在地方，在基本医保外建立新资金池，实现罕见病多元保障已经拥有多个落地经验。浙江和江苏从大病保险基金中按每年每参保人2元的标准筹资，对4-5种罕见病用药进行保障；青岛从财政、医保、个人账户等多个途径筹资，对国家医保尚未纳入的特药特材（覆盖了部分罕见病）进行保障；佛山从财政、医保、福利彩票、社会捐赠等多个途径筹资，对第一批121种罕见病的用药和治疗性食物进行保障；甘肃集合医疗救助、民政救助等多方力量，对戈谢病用药进行保障；北京是将当地惠民保和海南博鳌先行试验区的政策结合在一起，对博鳌使用的罕见病用药在北京惠民保种进行报销。
结合地方经验，陶立波表示，仍需要探讨是否能建立国家层面的罕见病专项基金，对于基本医保一时无法覆盖的罕见病医药产品进行专项基金的给付。
此外，企业也可以成为多元保障支付体系中的一部分。清华大学药学院研究员、国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室主任杨悦在接受采访时向21世纪经济报道记者补充表示，可以基于让企业获得声誉和社会尊重的鼓励，让企业通过捐赠，参与医保支付的一部分费用，结合其他资助渠道如大病救助等，共同制定患者可及性方案，协助国家医保解决高治疗费用的罕见病患者问题。
无药可用仍是罕见病患者面临的最大困难之一。《报告》指出，罕见病药物研发成本高，临床试验开展困难。海外的孤儿药物也很少考虑在中国进行申报，罕见病患者长期面临“境外有药，境内无药”的困境。
尽管在相关政策的支持下，近五年来我国罕见疾病药物上市数量显著增加，但与美国相比仍显不足。根据《第一批罕见病目录》，全球有199种药物上市，涵盖87种罕见病；其中，中国有103种药物上市，涉及47种罕见病。
对于超罕见病，这一困境更加明显。以腹膜假性黏液瘤为例，这种病不在两批《罕见病目录》当中，境外没有相应药物，需要企业自行研发。这意味着在前期投入大量研发工作和资金，甚至需要在全球范围内进行药物临床试验，而这些前期费用是无法避免的。
因此，杨悦指出，需要建立一种持续的机制，不仅仅依赖跨国制药公司研发药物，更多地需要从国内和全球的需求出发，推动相关政策的改进，从而促进创新药的研发。
具体来说，杨悦解释道，市场预期的决定作用受两个关键政策的影响。首先，是药物上市后的“独占期”。如果给予药物一段独占期，这期间没有竞争对手，价格可能相对较高，企业有可能在独占期内收回投资，从而激励更多的研发投入。这是通过延长市场独占期来增加药物开发的动力。其次是价格和数量，这决定了市场容量的大小。在国内的医保体系下，国家基本医保是主要的支付方，产品上市后，患者自付加上基本医保支付的费用构成了企业研发的信心来源。
杨悦进一步指出，目前，国家基本医保在广覆盖、低水平的指导下，对纳入药物的治疗费用有严格限制。
业内普遍认为，国家医保谈判有“50万不谈，30万不进”的不成文门槛。这意味着需要解决市场门槛的问题，移除年治疗费用的限制，但这会带来控费的挑战。价格不等于费用，定价和支付标准也不能等同。医保在买药时可以优化费用控制，通过量价协议、效价协议等方式，与企业谈判灵活定价。这种阶梯性的量价协议，能够在不同量的情况下调整折扣，提升药品的市场可及性。企业在预算影响分析时，可以预见到获利空间。
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