4月8日，在第29个世界帕金森病日来临前夕，中国首例接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者现身上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称瑞金医院）科普活动现场，首度面向公众分享其阶段性康复体验。
患者沈女士今年66岁，已患病14年，尝试过单药控制及多种药物联用等治疗手段，但仍无法阻止疾病进展，并出现了严重并发症。今年3月1日，她在瑞金医院接受了一项创新治疗——通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。这是我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践，沈女士也成为我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。
手术醒来后，沈女士就能在床上活动，第二天就能下地。到现在，沈女士已能够一整天自主行走。“接受干细胞治疗后，我的睡眠质量明显改善，入睡很快，一觉能睡6个小时，原来僵硬的手脚也比之前灵活，每天都能感受到细微进步。虽然恢复过程需要耐心，但‘一天比一天好’的状态让我充满希望。”沈女士分享道。
这项手术背后，是瑞金医院神经内科主任刘军团队联合中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员陈跃军团队，历时三年研发的“UX-DA001注射液”。该疗法需要采集患者血液细胞，在体外将细胞诱导为具有分化潜能的多巴胺前体细胞，再精准移植至患者脑内特定区域。这项技术2024年12月获得国家药监局临床试验许可后，于2025年正式启动。
此次手术的主刀医生、瑞金医院主任医师李殿友介绍：“移植细胞将在未来3-6个月逐渐成熟，与现有神经网络建立连接，按需释放多巴胺。与传统药物治疗相比，这种‘细胞替代’疗法有望实现功能性治愈。”
目前，帕金森病治疗以药物控制为主，但药物治疗5年后易出现药效波动，且无法阻止疾病进展。对于部分患者，脑深部电刺激术（DBS）通过植入电极调控脑区活动，可一定程度改善运动障碍，但需要长期的参数调控，部分患者疗效也逐渐下降。
“此次采用的细胞移植治疗方法，为中晚期患者提供了新治疗思路。”刘军表示，目前该疗法已在中美均获批开展临床试验，首位受试者的成功也为后续研究奠定基础，团队将持续观察移植细胞的整合情况，按计划逐步扩大受试者规模。
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