碱基编辑技术可提高感染朊病毒小鼠生存率

7个月前 来源:科技日报 观看:144

科学家在治疗致命的神经退行性疾病——朊病毒病方面取得了重要进展。美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所研究人员开发出一种新的基因编辑疗法,可以显著延长患病小鼠的寿命,为治疗人类患者带来希望。研究成果发表在最新一期《自然·医学》杂志上。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

朊病毒病是一种罕见但非常严重的疾病,它会导致大脑中蛋白质异常折叠,进而破坏脑组织。这种疾病目前没有治愈方法,一旦发病,病情会迅速恶化。研究人员使用了一种名为“碱基编辑”的技术,可以在DNA中进行精确的单个字母更改,以减少有害的朊病毒蛋白数量。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

通过这种基因编辑方法,研究人员能将小鼠大脑中致病朊病毒蛋白水平降低达60%,并使这些小鼠的平均寿命延长了大约50%。这是首次证明,降低朊病毒蛋白水平可以提高感染了类似人类朊病毒的小鼠的生存率。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑,研究人员利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体,因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后,研究人员发现,只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率,同时减少了不必要的副作用。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

具体来说,他们使用的R37X编辑器是基于朊病毒基因中自然发生的突变设计的,该突变可以降低朊病毒蛋白水平而不造成有害影响。当这种编辑器被成功安装到37%的基因拷贝中时,它不仅使朊病毒蛋白水平减少了一半,还显著提高了小鼠的存活时间。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

这项研究展示了碱基编辑作为一种潜在的、一次性治疗方法的巨大潜力,它可用于预防或减缓朊病毒病的发展,不论是什么样的基因突变导致了该病。虽然这项技术还需要进一步研究和完善,但它为未来治疗这种致命性疾病带来了光明的前景。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

科学家在治疗致命的神经退行性疾病——朊病毒病方面取得了重要进展。美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所研究人员开发出一种新的基因编辑疗法,可以显著延长患病小鼠的寿命,为治疗人类患者带来希望。研究成果发表在最新一期《自然·医学》杂志上。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

朊病毒病是一种罕见但非常严重的疾病,它会导致大脑中蛋白质异常折叠,进而破坏脑组织。这种疾病目前没有治愈方法,一旦发病,病情会迅速恶化。研究人员使用了一种名为“碱基编辑”的技术,可以在DNA中进行精确的单个字母更改,以减少有害的朊病毒蛋白数量。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

通过这种基因编辑方法,研究人员能将小鼠大脑中致病朊病毒蛋白水平降低达60%,并使这些小鼠的平均寿命延长了大约50%。这是首次证明,降低朊病毒蛋白水平可以提高感染了类似人类朊病毒的小鼠的生存率。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑,研究人员利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体,因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后,研究人员发现,只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率,同时减少了不必要的副作用。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

具体来说,他们使用的R37X编辑器是基于朊病毒基因中自然发生的突变设计的,该突变可以降低朊病毒蛋白水平而不造成有害影响。当这种编辑器被成功安装到37%的基因拷贝中时,它不仅使朊病毒蛋白水平减少了一半,还显著提高了小鼠的存活时间。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

这项研究展示了碱基编辑作为一种潜在的、一次性治疗方法的巨大潜力,它可用于预防或减缓朊病毒病的发展,不论是什么样的基因突变导致了该病。虽然这项技术还需要进一步研究和完善,但它为未来治疗这种致命性疾病带来了光明的前景。j4e即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

本文链接:http://www.gihot.com/news-2-165-0.html碱基编辑技术可提高感染朊病毒小鼠生存率

声明:本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。

上一篇:大语言模型健康体检报告智能主检系统启用

下一篇:SpaceX“星舰”进行第七次试飞

为你推荐
做企业,实际上是做文化。当员工在面对市场苦寻出路,或在诱惑面前左右摇摆之时,文化将成为指引他们找寻正路、穿越周期的明灯。刚刚过...
01-21
在信息化浪潮席卷全球的时代,数据毋庸置疑已成为推动科技与商业发生深刻变革的核心力量。每一个看似微不足道的数据,实际上都蕴藏着令人难以想象的无...
01-25
  想办“商转公”贷款的小伙伴儿  沈阳公积金  最新政策调整来了  想提取公积金还房贷的小伙伴...
01-21
  从来,“年”都是有情的日子。  从“灯前小草写桃符”的除夕夜开始,到“花市灯如昼”的元宵...
02-14
1月21日中午,摩洛哥皇家航空公司AT230航班顺利降落北京大兴国际机场,标志着摩洛哥皇家航空正式复航北京大兴至卡萨布兰卡往返航线,这是自2023年初大兴机场恢复国际及地区航线以...
01-21
  中新经纬1月21日电 国新办21日举行“中国经济高质量发展成效”系列新闻发布会,介绍“大力推进新型工业化 推动经济高质量发展”有关情况。工业和信息化部副部长张云明在...
01-21
  2024年已经尘埃落定,各大汽车制造商竞相揭晓年度销量成绩单,但多数报告倾向于报喜不报忧。在...
01-24
2 月 2 日消息,星纪魅族集团官方今日发文宣布,截至 2025 年 1 月,Flyme Auto 合作车型总销量超 49.8 万辆。据此前报道,Flyme Auto 2.0 版本车载软件系统将于今年 3 月...
02-02
‌在电视剧《六姊妹》中,老五刘小玲是由曹斐然扮演的‌。刘小玲是何家的老五,由于出生时险些导致母亲丧命,她遭到父亲的冷遇,并随母姓刘。她的性格恣意张扬、充...
02-20
《六姊妹》老五刘小玲结局是什么?老五最后嫁给了谁?‌《六姊妹》中老五刘小玲的结局是经历了三次婚姻,最终找到了真正心疼她的人,过上了安逸的生活。‌刘小玲在...
02-21
  近年来,公众对颈动脉斑块的关注度越来越高,有些患者甚至主动要求检查是否存在颈动脉斑块。 ...
02-07
  ――医保、药监部门就集采药品问题答记者问  本报记者 孙秀艳  今年1月,有专家认为某些集采药品可能存在“血压不降、麻药不睡、泻药不泻”质量风险,有关部门迅...
02-11
据“北京大学招生办”微信公众号消息,2025年1月14日,北京大学电子信息科学类...
01-21
  大众网记者 杨涛报道  日前,第十七届山东省职业院校技能大赛高职组“健身指导”赛项结果出炉,青岛港湾职业技术学院代表队凭借出色的团队表现和创新的活动设计,获第6...
01-21
  摘要  【玉米价暖量升,农民忙春耕】“立春节气过后,虽然按农历来算还没有出正月,大家还沉浸...
02-06
  中国经济网北京2月7日讯 国家金融监督管理总局网站日前发布的上海监管局行政处罚信息公开表...
02-08
天蝎座的男生通常都很深沉、神秘而又充满魅力。如果你想让一个天蝎男爱上你并对你心疼...
01-22
双子座男和处女座女是两个截然不同的星座,他们在性格、兴趣和价值观上存在一些差异。然...
01-22
闯入时尚潮流:道程服饰的风格与魅力在我的生活中,时尚往往不仅仅是衣服的选择,它反映了个人的品位与态度。如今,越来越多的人开始关注潮流服饰,而道程潮流服饰正是其中一道独特的...
02-17
时尚与争议:女明星穿着暴露背后的故事在这个信息泛滥的时代,女明星的穿着往往成为我们热议的话题。她们在红毯上的一袭礼服或是出街时的休闲装,常常引发广泛讨论,尤其是那些选择...
02-17
1.阿里开放数百AI招聘岗位阿里的野心彻底暴露了,其正以前所未有的力度抢占人才高地,全面加速在AI To C领域的布局步伐。近期,阿里AI To C业务开启大规模人员招聘,开放招聘岗位达...
02-20
2月20日消息,天猫商家开年再迎利好,今日,天猫面向新入驻商家的扶持政策“蓝星计划2025”全面升级,加码“商家培育”及“经营激励”政策,帮助新商家快速落地淘宝天猫,打造爆款,实现...
02-21
近日,有网友陆续在社交平台发帖称,在专门销售平价商品的两元店里发现一些网红品牌粉扑在售,售价2元左右。而相关产品在品牌官方渠道...
02-21
中国火锅品牌正在逐步打开中东市场的大门。近年来,刘一手、海底捞、小龙坎、哥老官等在中国各城市常见的连锁火锅品牌,纷纷进入中东...
03-01
金陵华软科技股份有限公司(以下简称“华软科技”)于2025年1月18日发布了2024年度业绩预告。尽管公司预计2024年净利润仍为负值,但从整体情况来看,华软科技正在逐步摆脱困境,展现...
01-21
扬州无界矩阵科技有限公司(简称“无界矩阵”)近期以亿级估值完成超千万元天使轮融资,本轮融资由力合金融领投。无界矩阵是一家成立于2024年的人工智...
02-07
在《绝地潜兵》初代中,玩家实际上可以前往母星超级地球,进行保卫战。根据最新的泄露看来,《绝地潜兵2》的保卫站也已在制作当中,并且这场入侵我们将无法阻止。 数...
01-25
TAYUTA CREATE工作室制作并发行,一款恐怖逃生冒险新游《寄生隧道》Steam上线,本作暂不支持中文。 《寄生隧道》:Steam地址 《寄生隧道》游戏中,玩家被困在了传闻...
02-06
极目新闻记者 肖名远2月3日(正月初六),贵州省清镇市,余华英拐卖案受害者王能能终于回到老家与亲人们团聚,全村放鞭炮迎接。这一天,王能能的母亲张荣仙等待了30年,但对她来说,这次团...
02-04
营造清朗涉军网络舆论环境——解读《互联网军事信息传播管理办法》的四大特点《互联网军事信息传播管理办法》(以下简称《办法》),以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导,全...
02-10
返回

点击右上角微信好友

朋友圈

点击浏览器下方“”分享微信好友Safari浏览器请点击“”按钮

点击右上角QQ

点击浏览器下方“”分享QQ好友Safari浏览器请点击“”按钮