21世纪经济报道记者 韩利明 上海报道
2023年，ChatGPT风潮席卷全球，AI制药站上了产业新风口。2024年，智药局数据显示，全球AI+制药研发相关融资事件达128起，总金额为57.95亿美元，对比2023年的数据分别上涨23.08%、60.93%，资金规模接近2022年的巅峰水平。同期，国内AI制药融资事件主要集中在珠三角、京津冀以及长三角等医药产业较为发达的地区。
进入2025年，随着DeepSeek等国产大模型取得突破，生物医药领域的AI应用热潮再度高涨。据不完全统计，今年一季度，国内创新药领域至少发生19起投融资事件，融资总额超过20亿元，包括AI制药、免疫细胞疗法、基因疗法等前沿技术，凭借巨大的发展潜力与创新价值，备受资本青睐。
在国内制药版图上，上海张江“药谷”始终占据重要地位。在日前“引新领质 科创‘智’‘药’”东片区活动上，浦东生命科学产业发展有限公司副总经理刘刚披露数据显示，“当前张江聚集近50家AI新药企业，2021年成立的AI新药研发联盟已推动5款AI药物进入临床二期。从人工智能岛到模力社区，张江正通过基础设施升级强化‘AI+生物医药’协同效应。”
张江“药谷”青年创新创业者联盟主席、皓元医药董事长郑保富向21世纪经济报道记者表示，“随着国家在创新药研发链条、医保支付等层面的支持，二级市场创新药板块的回暖便是直接体现。当前中国生物医药行业正处于黄金发展期，未来在AI与政策的双重驱动下，行业将更聚焦临床价值，推动更多原研药从实验室走向商业化市场。”
不容忽视的是，随着行业深入发展，AI尚未完全跨越新药研发高风险、长周期的现实挑战。在AI制药领域未有获批上市药物的背景下，如何获得可持续“供血”，成为行业探索的关键课题。
生物制药行业长期流传“双十”规律，即从新药研发开始到最终获批上市需要平均耗时十年，投入成本约十亿美元，而实际成本往往数倍于此。除了周期长、成本高，制药还是一项高风险的事业，据业内估计，全球新药研发的成功率仅在2%到15%之间。
大量临床需求未被满足，业界迫切需要新的药物研发工具和范式，AI因此吸引了大量创业者和投资人的目光。波士顿咨询研究表示，AI生成的药物分子在I期临床试验中，成功率高达80%～90%，高于50%的历史平均水平；而在II期临床试验中，成功率为40%，仍然位于历史区间上限。
成本方面，根据权威科技媒体Tech Emergence统计数据显示，AI技术每年可为制药行业节约高达260亿美元的研发成本。DPI援引英矽智能数据也指出，通过AI技术能将ISM001分子发现时间由传统手段的2年降至11个月，总费用从4.14亿美元降低至20万美元，极大降低了新药研发负担。
“AI 赋能生物医药研发已非新鲜事，从早期的计算机辅助药物研发，到如今人工智能的深度介入，其核心价值在于大幅提升研发效率。”郑保富介绍，以 AlphaFold 解析生物蛋白结构为例，这类技术让药物作用机制的认知更为透彻，直接推动了First-in-Class（首创新药）的研发突破。不仅缩短了开发周期、降低了投入成本，更提高了靶点筛选与化合物设计的准确率。
在郑保富看来，特别是对于初创企业而言，AI 技术正创造“换道超车”的战略机遇。创业者可依托AI平台在细分领域建立早期优势，紧扣临床需求进行创新。例如通过机器学习加速靶点发现，利用生成式AI优化候选化合物结构，在临床前研发阶段构筑效率护城河。
受加速药物研发的需求增加、AI应用领域的拓展、配套政策的支持等多因素驱动，AI制药领域有望蓬勃发展。其中，全球市场方面，根据Research And Markets的数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元提升至2024年的17.58亿美元，CAGR约为30.45%，预计2026年其市场规模将提升至29.94亿美元。国内市场方面，根据融资中国的数据，国内AI制药市场规模从2019年的0.67亿元开始增长至2024年的5.62亿元，CAGR高达53.01%。
然而，数据、算法、算力作为AI发展的三大核心要素，仍有多重现实挑战需直面。中欧校友医疗健康产业协会(CAHA)理事周磊在上述会议中指出，在AI制药和医疗领域，数据作为底层基础设施，其治理与合规问题正面临双重矛盾。一方面，医疗机构的诊疗数据存在格式不统一、治理成本高的现实困境；另一方面，个人信息保护、医院病历管理及健康大数据监管和执法趋严，使得AI企业充分及合规的利用医疗数据用于研发面临挑战。
据周磊介绍，当前诊疗数据合法获取渠道仅局限于患者知情同意或科研/临床治疗用途，但跨医院数据难互通，商业化应用存在合规争议。在《“十四五”国民健康规划中》要求“促进全民健康信息联通应用。落实医疗卫生机构信息化建设标准与规范…构建权威统一、互联互通的全民健康信息平台，完善全民健康信息核心数据库…”的基础上，《上海市发展医学人工智能工作方案（2025—2027年）》进一步提出了通过“建设医疗健康数据新型基础设施、建设人工智能药物研发平台、建设医学人工智能测试验证中心、建设医学人工智能应用中试基地”等措施来建设支撑平台，通过建立政府监管下的数据平台实现医疗数据合法合规流通，避免侵犯隐私与数据安全风险，或成为平衡监管要求与产业发展的潜在路径，为AI医疗和制药突破数据瓶颈提供制度与技术支撑。
目前AI制药主要涵盖AI+SaaS、AI+CXO、AI+Biotech三大商业模式。其中，AI+SaaS主要为客户提供AI相关药物研发平台，为客户提升研发效率；AI+CXO主要借助人工智能技术，为客户高效交付相关研发外包订单；AI+Biotech主要通过AI技术推进自身管线研发和实现药物开发。
但不论是何种商业模式，在业内看来，AI制药行业已越过概念炒作阶段，转向更务实的产业落地，通过多元商业化布局实现现金流补充。在AI尚未有成药的现实下，不少AI制药企业建设或者扩大BD团队，加速管线对外授权。
举例来看，2024年初，AI药物研发公司英矽智能宣布与意大利制药公司美纳里尼集团及其全资子公司Stemline Therapeutics达成一项总额超过5亿美元的授权合作，美纳里尼将获得英矽智能新型KAT6抑制剂全球独家开发和商业化权益。根据协议条款，这项合作交易包括1200万美元的首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑，总额预计超过5亿美元。
进入2025年，英矽智能再次与Stemline Therapeutics就一款抗肿瘤临床前候选药物的全球独家开发和商业化权力达成授权许可协议。根据协议，该授权交易总额超5.5亿美元，Stemline将向英矽智能支付2000万美元首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑付款。
AI制药领域的重磅BD不断，在更高首付款的刺激下，AI制药企业已不再满足于简单的技术交易，而是更多地参与到药物研发过程中。在业内看来，随着行业逐渐向纵深迈进，一批AI制药企业当前也已经具备了打造重磅管线及产品的核心能力。
而对于CRO企业而言，据郑保富介绍，当下CRO 企业正通过 AI 技术赋能自身技术平台， 如在药物合成路线设计、工艺优化等环节引入机器学习模型，“AI 技术的普及并非颠覆竞争格局，而是促使产业链各环节以更协同的方式实现价值整合。未来的行业态势将更趋开放包容。CRO与创新药企可能通过‘共享权益’的模式深化合作，前者凭借技术创新赋能研发链条，后者聚焦临床价值转化，最终共同推动医药成果商业化。”
在业内看来，2025年AI 制药领域有望持续迎来突破，包括临床里程碑事件增多，以及平台授权、CRO 业务、管线交易等大额商业合作增加。同时，更多药企将借助AI工具加速海外布局。
“充分发挥中国研发能力，当前药企出海已是行业共识，百济神州、传奇生物等通过自主掌控海外权益并建立本地化产能，为行业提供成功范式。但出海也面临多重挑战，包括共建‘一带一路’地区等各国市场存在产品准入壁垒，包括临床数据认可障碍，各个区域产品注册和审批政策差异等。”周磊认为破局关键在于通过国家间监管合作强化临床数据互认，推进产品注册和审批便利，降低重复临床研究的成本，加速产品在当地获批上市。同时企业需强化原研产品的自主创新能力，在出海中通过“落地生根、花开满枝”的本地化运营措施，以国际市场扩容突破行业内卷困境。
本文链接：http://www.gihot.com/news-7-18054-0.html从资本热捧到临床突破：AI 制药商业化如何突围？｜AI医疗浪潮㉒
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