21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道
7月22日，科弈（浙江）药业科技有限公司（以下简称“科弈药业”）宣布与美国生物医药巨头ERIGEN LLC达成重要战略合作，双方共同签署了关于科弈药业自主研发的创新性全球首款并联增强型双靶向CAR-T细胞治疗产品KQ-2003（针对BCMA/CD19）的独家海外授权许可协议。
此次合作涵盖大中华区以外（不含印度、土耳其及俄罗斯）的全球权益，ERIGEN将获得该产品在相关区域的独家开发、注册和商业化权利。
此外，该协议还授权ERIGEN LLC使用KQ-2003的核心专利结构与序列，以开发“通用型CAR-T细胞疗法”。根据协议规定，科弈药业将继续持有该通用型产品在大中华区的全部权益，为未来的联合研发及区域商业化打下坚实基础。
依照合作条款，科弈药业将获得1500万美元的近期开发里程碑付款，并有望获得高达13.2亿美元的后续研发、注册及商业化阶段的里程碑付款。同时，科弈药业还将在授权区域的KQ-2003净销售额基础上，获得最高8亿美元的销售分成。
值得关注的是，ERIGEN LLC获得的关键专利使用权，预示着全球细胞治疗领域的竞争将迈向新的阶段——即“通用型CAR-T”的开发。
有券商医药行业分析师向21世纪经济报道记者透露，科弈药业将KQ-2003的海外权益授权给ERIGEN LLC，体现了当前中国创新药企的典型发展模式——通过License-out方式实现技术输出，加快全球化步伐。此次交易短期内将有效提升科弈药业的现金流和市场信心。
“长期来看，需关注KQ-2003在海外的临床数据（如ORR、CR率是否优于Yescarta）、ERIGEN LLC的商业化能力（美国市场的准入速度）以及通用型CAR-T的开发进度（是否形成差异化竞争）。”该分析师强调。
科弈药业自2018年创立之初，便在肿瘤免疫治疗领域深耕细作，构筑起以双功能抗体、双靶ADC和CAR-T为核心的技术三角阵。该公司明星产品KQ-2003是一款精准靶向BCMA与CD19的双靶点CAR-T细胞治疗药物，旨在突破复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）这一临床治疗的棘手难题。
在第66届美国血液学会（ASH）年会上，科弈药业公布的“KQ-2003 BCMA/CD19双靶CAR-T疗法在复发性、难治性多发性骨髓瘤患者中的应用”1/2期临床研究数据，显示KQ-2003在相关患者群体中取得了令人瞩目的100%总体缓解率（ORR），且疗效持久。
前述分析师点评此交易结构时提到，权益区域划分清晰，ERIGEN获得涵盖大中华区以外（不含印度、土耳其及俄罗斯）的全球权益；技术授权涵盖KQ-2003的关键专利，用于通用型CAR-T的开发；回报体系设计巧妙，结合近期付款、里程碑付款以及销售分成，形成多层次的收益结构。这一模式不仅确保了短期内的现金流稳定，更为科弈药业在通用型CAR-T领域的未来发展埋下了深远的伏笔。
从买方视角来看，此次合作促成的背后是CAR-T市场竞争的激烈以及差异化突围在即。近年来，CAR-T疗法以其卓越的抗肿瘤效果成为抗癌领域的新星，短短十余年间，已从临床研究迈向商业化之路。
依据弗若斯特沙利文的数据，全球细胞基因治疗行业自2015年起快速增长，市场规模从2016年的5040万美元飙升至2020年的20.8亿美元，预计到2025年将突破305.4亿美元大关，2030年CAR-T疗法市场规模有望达到218亿美元，其中多发性骨髓瘤市场增长尤为迅猛，竞争日趋白热化。
目前，全球CAR-T市场已形成梯队竞争格局，国际巨头如诺华、吉利德、百时美施贵宝等，以及国内新兴力量药明巨诺、传奇生物、科济药业等，都在这一领域展开激烈角逐。以传奇生物为例，其与强生合作开发的BCMA CAR-T细胞疗法Carvykti，今年上半年销售额高达8.08亿美元，全年销售额有望冲击20亿美元大关，增长势头强劲。
然而，在Carvykti海外高歌猛进的同时，国内CAR-T产品却面临无序竞争的现状。据21世纪经济报道记者统计，国内已有六款CAR-T产品投入市场，除Carvykti外，还包括药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、复星凯特的阿基仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液等。自2017年全球首款CAR-T产品上市以来，生产工艺日臻成熟，国内产品纷纷获得审批。
尽管CAR-T靶点依旧有限，技术突破尚待时日。但在现有产品临床药效差异不大的背景下，成本控制成为企业竞争的关键。
在业内专家眼中，传统的CAR-T疗法存在着三大难题：首先是昂贵的治疗费用，目前的治疗开销普遍超出40万美元，导致患者的可及性受到限制；其次是生产上的瓶颈，个性化定制的流程需时2至4周，有些患者甚至未能等到治疗便撒手人寰；最后是实体瘤治疗的壁垒，现有的CAR-T疗法在实体瘤治疗上的效果有限，市场的拓展也因此受限。
突破这些难题，已成为众多制药企业目前集中攻克的焦点。
有业内人士在接受21世纪经济报道记者采访时指出，传统的CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞，在实验室进行复杂的基因改造后再输回体内，这一过程不仅复杂，而且成本高昂。而新兴的体内CAR-T技术，正在颠覆这一行业的传统逻辑。
诺为泰（Novotech）最新发布的行业白皮书强调，体内CAR-T技术通过病毒载体、脂质纳米颗粒（LNP）和mRNA平台，实现了在患者体内直接对T细胞的基因改造。这一技术的突破，为行业带来了三个方面的重大变革：治疗周期从数周缩短至数天，生产成本降低了60%以上，同时也提高了治疗的可及性，有望实现“即用型”治疗模式。
科弈药业与ERIGEN的合作协议中特别包括了“通用型CAR-T”的开发授权，这一举措正体现了行业对未来趋势的前瞻性布局。与传统的自体CAR-T不同，通用型技术使用健康供体的细胞进行改造，能够实现现货供应，从而彻底解决个性化治疗在生产上的瓶颈问题。
除了技术上的障碍，CAR-T疗法的高昂成本始终是制约其市场普及的关键因素。传统疗法的单次治疗费用超过40万美元，再加上住院等额外开销，总费用甚至可能高达百万美元。
从各大制药企业的年报中可以看出，商业保险和惠民保项目等手段正在成为解决支付难题的有效途径。近年来，上海市政府推出了一系列促进细胞与基因治疗行业发展的政策和措施，这些举措在推动产业创新发展方面取得了显著成效。例如，CAR-T药品已连续三年被纳入“沪惠保”的保障范围，最高赔付额达到50万元，这极大地减轻了患者的医疗负担，并为构建多层次的医保体系、满足患者需求提供了助力，进一步激发了行业的创新活力。
当科弈药业创始人吴国祥博士在两年前宣布KQ-2003在IIT研究中实现了100%的反应率时，业界的观望态度浓厚。而现在，这笔13亿美元的交易证实了其双靶点技术的全球价值。而专利授权条款中隐藏的“通用型CAR-T”开发权，更是揭示了全球药企之间的终极竞争——谁能够先将CAR-T疗法从定制艺术品转变为工业化产品，谁就将掌握千亿市场的控制权。
随着体内CAR-T技术的逐步成熟，到2030年，癌症治疗的场景可能会被彻底重塑：患者无需等待数周的时间来制备细胞，一次注射便可完成T细胞的改造；治疗成本将降至与传统疗法相当的水平；实体瘤也将不再是难以攻克的难题。这场由中国企业参与主导的技术革命，正在重新书写细胞治疗领域的全球规则。
本文链接：http://www.gihot.com/news-7-18309-0.html13亿美元！科弈药业CAR-T授权出海，市场影响几何？
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