21世纪经济报道记者 李佳英
“我宁愿生肿瘤，也不愿意生白癜风。”近日，在广东汕头举办的“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”上，杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥转述的患者心声，道出了免疫性皮肤病的残酷现实。
白癜风、玫瑰痤疮等疾病虽不致命，却因毁容性皮损、反复发作和高复发率，为患者心理与社会生活带来了负担。更严峻的是，全球范围内针对这些疾病的靶向药物寥寥无几，临床治疗长期依赖超说明书用药（off-label use），如激素、免疫抑制剂，甚至移植手术，但副作用大、疗效有限。
然而，这一僵局正在被打破，创新靶向药带来多种适应证可能性。例如，从中药乳香提取的CKBA，或有望成为全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新药。
这一研发路径恰恰印证了中国科学院院士、中国科学院上海有机化学研究所研究员马大为所言：“对于靶向药物，利用相同靶点的小分子寻找差异化临床效果具有很大的市场空间，特别是比较大的病种，即使达到国产替代也有比较大的现实意义。从高活性的天然产物入手，通过表型筛选，深入的结构—活性关系研究、作用机制研究和临床试验，有可能为新药创新提供机会。”
“2到12岁的患者占中国白癜风患者人群的40%，约1200万人，但全球范围内却没有一款获批可用于他们的新药。”上海交通大学特聘教授、CKBA发明人王宏林列出的这组数据，呈现了儿童白癜风患者对治疗的迫切需求。
目前，白癜风的治疗手段有限且存在诸多局限。根据《白癜风诊疗共识（2024年版）》，目前对白癜风药物治疗通常是外用激素、外用JAKi等。但现状不容乐观，目前外用JAKi仅有1.5%芦可替尼软膏被美国食品药品监督管理局批准治疗12岁以上的白癜风，国内尚未正式获批。而在系统药物治疗时，目前系统使用JAKi治疗白癜风仍属超说明书用药，尚缺乏中国人群大样本、多中心数据的支持。对于不同的JAKi使用剂量、疗程疗效、停用后复发以及安全性仍需要进一步探索。
白癜风被称为“毁容性皮肤病”，当白斑爬上脸庞，面部白斑扩散至眉毛，求职者因白斑被拒，年轻患者因容貌焦虑抑郁……
究其根源，白癜风难治的根源在于其多靶点、多信号通路的复杂机制——免疫系统把黑素细胞错当“敌人”定点清除，而目前临床已有的药物治疗又存在副作用。
许爱娥进一步介绍，临床主要采用外用糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂等药物开展治疗，这类药物仅能抑制免疫反应，既不能精准复色（指通过治疗或自身恢复，使白斑区域重新产生黑色素并恢复正常肤色的过程），也无法阻止30%至40%的复发率。而且外用糖皮质激素三个月以上就可能出现皮肤萎缩、青春痘、毛囊炎等，内服更可能引起高血压、糖尿病、消化性溃疡等。
因此，临床上可用于长期维持治疗的安全有效手段几乎空白。而CKBA的出现让临床医生看到了“标本兼治”的可能，据介绍，CKBA是王宏林团队从中药乳香活性成分出发，成功筛选出的全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新小分子药物。
这是一条此前从未被成药过的全新靶点，相关II期临床试验初步研究结果显示，高剂量组CKBA软膏1.5%BID剂量组的面颈部白癜风评分指数达到F-VASI 50和F-VASI 25的受试者比例均优于溶媒组（安慰剂组），其中疾病好转及不同程度复色患者占比为36%。另据王宏林介绍，团队正在推进1.5%浓度CKBA治疗2周岁至12周岁的儿童白癜风的IIT临床试验。
另一困扰白癜风患者的难题是高复发率，许爱娥介绍，“即便复色，1至3年内有30%至40%患者会复发。”
而CKBA的长期维持治疗试验显示，其治疗有效、有望适用于12岁以下儿童并成为维持治疗的理想药物。若III期临床验证成功，它或将成为首个兼具治疗与维持疗效的白癜风药物。
白癜风诊疗如同在皮肤上绘制复原图，免疫治疗创新药能否成为那支复原神笔？
从研发管线深入剖析，中国白癜风药物研发格局良好，赛道拥挤度低。华福证券研报指出，绝大多数药物靶点聚焦于JAK，其中康哲药业的磷酸芦可替尼乳膏目前国内进度最快。而艾伯维乌帕替尼片、辉瑞利特昔替尼胶囊、华东医药HDM3010、泽璟的吉卡昔替尼处于临床II期，泰恩康CKBA和恒瑞艾玛希替尼等处于临床III期阶段。
泰恩康董事长郑汉杰则透露，公司已向国家药监局递交白癜风适应证突破性疗法认定申请，III期临床方案也已启动，希望在2027年能拿到治疗成人和儿童白癜风的新药上市申请。在业内看来，若国内在研品种成功上市，有望快速放量填补市场空白，成长为重磅品种。
不仅在白癜风领域展现出潜力，创新靶向药还带来了多种适应证的可能性。
以玫瑰痤疮为例，这种疾病听起来浪漫，实则让患者苦不堪言，面部红斑、灼痛等症状影响了患者的生活质量。
四川大学华西医院皮肤科主任蒋献表示，在治疗玫瑰痤疮时，有时可能需要采取多种治疗手段，但这往往会增加不良反应的发生几率，导致病人的依从性降低。CKBA乳膏玫瑰痤疮适应证II/III期无缝适应性临床试验申请已获受理，预计2025年底前启动患者入组。
基于作用机制探索，CKBA的“跨界”故事还在继续。据泰恩康介绍，公司计划开展CKBA治疗阿尔兹海默病的临床研究，探索CKBA跨界治疗的可行性。
华福证券指出，现有的抗阿尔茨海默病药物不能逆转疾病，只能延缓进展。AD患者大脑的病理改变呈弥漫性脑萎缩，镜下病理改变以Aβ淀粉样蛋白、Tau蛋白缠结和神经元减少为主要特征。如果病人能够接受早期诊断并采取早期的药物治疗，能够在一定程度延缓病情发展。
近年来，抗Aβ、靶向Tau蛋白的免疫疗法是目前最令人关注的治疗方法之一。目前大众熟知的已获美国FDA批准上市的AD单抗药物分别为卫材/渤健的Lecanemab（仑卡奈单抗）和礼来所研发的Donanemab（多奈单抗）。
在国产药物方面，甘露特钠胶囊（俗称“971”“九期一”）于2019年在中国获附条件上市，用于治疗轻中度阿尔兹海默病。甘露特钠胶囊曾引发广泛讨论，但其最新再注册申请状态引发行业关注。
2025年8月12日，国家药监局政务服务门户网站发布的信息送达通知显示，甘露特钠胶囊出现在“药品通知件送达信息”中，而非“药品批准证明文件送达信息”。在业内看来，这意味该药物再注册申请未获批准。据临床医生所述，虽该药物存在争议，但临床观察发现，对部分躁动、有精神症状的患者有效。
在上海交通大学医学院附属瑞金医院脑病中心神经内科副主任邓钰蕾看来，阿尔茨海默病治疗领域发展迅猛，研究管线丰富。除淀粉样蛋白单抗药物外，其他药物如卫材E2814、罗氏Trontinemab、优时比Bepranemab和渤健BIIB080等也初步展现出良好的疗效和安全性，值得持续关注。
随着研究的深入，免疫调节药物正在展现其跨疾病治疗的广阔前景。从皮肤病到神经系统疾病，创新靶点的探索为多种难治性疾病带来了新的治疗希望。
本文链接：http://www.gihot.com/news-7-18427-0.html从白癜风到阿尔茨海默病，免疫新药能否改写难治病命运？
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