新型多功能基因编辑平台面世

4个月前 来源:科技日报 观看:93

美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术(mvGPT)”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能,为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

研究团队解释说,并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误,有些遗传疾病,如Ⅰ型糖尿病,是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常,如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达,需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA,还能调控基因表达的单一平台,因此mvGPT应运而生。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职,又能协同作业,展现出强大的综合实力。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

研究团队在威尔森病(基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变)患者的肝细胞上,测试了mvGPT的性能。结果显示,mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变,还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达,并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中,mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务,展示了其应对复杂遗传状况的能力。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

研究团队表示,由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间,因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链,还是用于传递基因编辑工具的病毒,均可作为mvGPT的递送载体。接下来,他们计划在患有其他遗传疾病(如心血管疾病)的动物模型中,进一步测试mvGPT的效能。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术(mvGPT)”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能,为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

研究团队解释说,并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误,有些遗传疾病,如Ⅰ型糖尿病,是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常,如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达,需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA,还能调控基因表达的单一平台,因此mvGPT应运而生。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职,又能协同作业,展现出强大的综合实力。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

研究团队在威尔森病(基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变)患者的肝细胞上,测试了mvGPT的性能。结果显示,mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变,还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达,并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中,mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务,展示了其应对复杂遗传状况的能力。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

研究团队表示,由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间,因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链,还是用于传递基因编辑工具的病毒,均可作为mvGPT的递送载体。接下来,他们计划在患有其他遗传疾病(如心血管疾病)的动物模型中,进一步测试mvGPT的效能。IzU即热新闻——关注每天科技社会生活新变化gihot.com

本文链接:http://www.gihot.com/news-2-242-0.html新型多功能基因编辑平台面世

声明:本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。

上一篇:“量子冰箱”可高效重置量子比特 有助计算过程减少错误

下一篇:350米高水头冲击试验台正式投运

为你推荐
黄仁勋在中国台湾的行程聚焦于先进封装 CoWoS。1月16日,英伟达CEO黄仁勋开启中国台湾行程,首站到访矽品精密并出席揭牌仪式。黄仁勋...
01-21
记者1月14日从中国科学院自动化研究所获悉,来自该所等单位的科研人员发布迄今最精细的黑猩猩脑图谱——黑猩猩脑网络组图谱。该图谱的发...
01-21
  据铁路12306科创中心21日消息,中国铁路当日开始发售2月4日车票,节后返程车票迎来发售最高峰。...
01-23
  我省扩内需、促消费再迎政策加码。近日,省商务厅、省发展改革委等九部门联合印发《关于促进服务消费...
02-18
过去半年,为防治部分地方政府招商“内卷化”,遏制拼优惠、拼“政策洼地”式的政府招商模式,一系列文件、法规密集推出。 “去年8月拼...
01-21
  库迪咖啡回应不涨价:坚持9.9元价格策略,仍将给予联营商门店补贴  每经记者 李卓  近期,咖啡豆等原料价格持续上涨,引发市场对咖啡消费波动的普遍担忧,不少咖啡品牌纷纷以...
01-21
1 月 21 日消息,据 BYDOTA 消息,比亚迪面向 25 款海豹汽车内测车主推送1.1.0 版本 OTA 更新,主要新增城市领航(CNOA)等 16 项功能及 20 项优化。该版本当前处于内测阶段,...
01-21
1 月 21 日消息,据晚点 Auto 报道,华为与江淮汽车合作的高端品牌尊界首款车型 S800 在销售渠道布局方面取得新进展。据悉,尊界门店销售专项招聘已于 1 月中旬启动,尊界 ...
01-22
  1、《难哄》温以凡经历了父亲重病去世,母亲改嫁,自己在大伯家过着寄人篱下的生活,还被大伯的亲戚猥亵欺负。  2、这些不幸的经历都对温以凡的性格产生了很大的影响,她变...
02-15
《余烬之上》谁在替凶手说谎?在《余烬之上》中,有多人为凶手说谎或提供误导性信息。马洛和荔枝:在努娜死亡案件中,马洛试图为廖思远辩解,称有案发当晚他不在场的...
02-21
  如今在城市的大街小巷,不同类型的口腔治疗机构随处可见。这么多的口腔诊所对于消费者而言,是意味着享受更多优质医疗服务呢?还是...
01-21
这里是《21健讯Daily》,欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件!政策动向国家药监局药审中心回应个别品种数据重复,系...
01-27
  大众网记者 王一刚 报道  这个冬至,让我们和艺术撞个满怀……  为全面贯彻教育部发布的《关于全面实施学校美育浸润行动的通知》,“以美育浸润学生、以美育浸润教...
01-21
  大众网记者 张明明 报道  7月27日至31日,由教育部高等教育司指导、中国高等教育学会主办的第四届全国高校教师教学创新大赛在成都举行,校(院)临床与基础医学院(基础医学...
01-21
  本报记者 冷翠华  记者近日从业内获得的独家数据显示,2024年,新能源商业车险保费收入约1177...
01-21
  乌鲁木齐银行再次因股权拍卖引发市场关注。2025年1月19日,该行第三大股东深圳君豪集团有限公...
01-22
射手座的男生天性热情开朗,喜欢自由自在地生活。他们追求刺激和冒险,对于感情也是如此。...
01-22
每个人都有自己心目中理想的伴侣类型,而对于狮子座的男生他们通常希望找到一位能够与他...
01-22
SQL Error: select * from ***_ecms_news10 where id in(477,) limit 2
京东官宣入局外卖市场。今日下午,京东宣布京东外卖正式启动“品质堂食餐饮商家”招募。京东表示,2025年5月1日前入驻的商家,全年免佣金。对于已签约商户佣金政策是否调整,接近京...
02-12
2月16日消息,2月以来,淘宝平台上中式香订单量环比增长280%,香薰炉、香插等工具订单量环比大涨480%。从地域来看,广东、江苏、浙江、山东和上海的消费者更爱买中式香。在成交金额...
02-17
2月14日消息,美团宣布,本周将正式在广西部分城市首次上线“超时免罚”试点。在试点区域,美团将全面取消超时扣款,将众包骑手的“超时扣款”改为积分制度,并辅以支持策略,如培训帮...
02-14
2月22日消息,第十四届公益节暨2024ESG影响力年会奖项评选结果近日正式公布,享道出行申报的“请帮我回家”项目摘得“2024年度公益项目奖”。“请帮我回家”是享道出行聚焦儿童...
02-23
2025年1月21日中金公司发布了“全球Robotaxi第一股”文远知行的调研报告,这一报告引起了媒体的广泛关注。中金公司在财报中指出文远知行有着三大显著特点:1、自动驾驶行业的先...
01-23
近日,华力创科学宣布完成数千万元A+轮融资,本轮融资由金属3D打印领域头部上市公司铂力特独家投资。据披露,本轮融资所募集的资金将专注于深挖高性能光学多模态感知技术,结合金属...
01-24
海外硬件网络零售平台 Newegg 近日报道称,在前几天英伟达 RTX 50 系列显卡上架销售后,仅在 20 分钟内就售罄。平台还分析了 RTX 5080 以及 5090 的用户活跃激增...
02-04
由infiniteloop开发,费虚拟桌面宠物游戏《桌面伴侣(Desktop Mate)》的新DLC雪未来发布,冰雪装初音登场,感兴趣的玩家可以关注下了。 Desktop Mate:Steam地址 Deskto...
02-10
当地时间2月6日,美国马萨诸塞州联邦法官乔治·图尔将联邦雇员接受特朗普政府“买断计划”的最后期限推迟至2月10日。法官在裁决中表示,在相关法律问题得到进一步审理之前,该计...
02-07
今年以来,黄金价格持续呈现上涨趋势。最近几天,国际金价屡创新高,金饰品的价格也随之上涨。现在黄金市场的整体情况怎么样?记者第一时间来到黄金市场进行探访。在全国最大的黄金...
02-08
返回

点击右上角微信好友

朋友圈

点击浏览器下方“”分享微信好友Safari浏览器请点击“”按钮

点击右上角QQ

点击浏览器下方“”分享QQ好友Safari浏览器请点击“”按钮