经过4年的深度回调，港股创新药开始了绝地反击，多只港股创新药ETF的年内涨幅突破50%，领跑ETF市场。
这背后，中国创新药企研发实力的跨越式提升、加速出海是核心推动力。无论是2025 ASCO年会上，国产新药入选数量再创新高；还是在刚刚结束的第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）上，以云顶新耀为代表的中国创新药企大放异彩，均能佐证这一点。
可以预见，在这波反转行情中，情绪主导终将让位于基本面这一核心因子。换句话说，长远来看，分化仍将继续，不仅是资本越来越挑剔，就连全链条支持政策真正利好的，也只会是具备创新力的企业。典型如凭借对肾病蓝海赛道的洞察与前瞻布局，掀起一场肾病治疗革命的云顶新耀。
在ERA 2025这场全球顶级学术盛会上，云顶新耀旗下耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）尤为引人注目，展示9项最新研究，其中包括8项口头报告和1项电子壁报；与此同时，云顶新耀拥有全球权益并自主临床开发的新型共价可逆BTK抑制剂EVER001，也携1b/2a期临床试验积极结果首次亮相ERA，进行集中口头报告。
受此催化，当6月9日港股医药板块彻底沸腾之际，云顶新耀放量大涨14.48%，收报54.55港元，成交额超6亿元，涨幅领跑整个18A板块。
截至11日，云顶新耀收报54.7港元，依然维持在高位，这表明市场对公司肾病管线布局的价值高度认可。
更重要的是，随着肾病管线梯队成型、加速释放潜力，以mRNA肿瘤疫苗为代表的自研管线顺利推进，云顶新耀两把利剑齐出鞘，不仅深挖肾病护城河，更昭示着一家Biopharma的质变临界点已经到来。
这意味着，在贝塔与阿尔法的共振之下，云顶新耀的空间将进一步打开。
一
千亿蓝海：肾病赛道的前瞻落子
当不少药企巨头扎堆肿瘤红海之际，云顶新耀已经以肾病为支点，“撬动”一片真正的蓝海。
无论是IgA肾病还是原发性膜性肾病（pMN），患者群体规模均十分庞大，但在耐赋康®之前，IgA肾病全球并无获批的对因治疗药物，pMN至今仍未有新药获批。而传统疗法仅能延缓而非阻断肾功能衰退，且有诸多副作用限制。这几点，决定了肾病领域的蓝海属性。
而在IgA赛道2023年大额并购爆发之前，云顶新耀早在2019年便洞察到了IgA肾病领域的巨大市场潜力，提前战略落子，引进耐赋康®。
战略高度前瞻的同时，云顶新耀对肾病疾病内在价值的深刻洞察，更为人称道。
以IgA肾病为例，这是全球最常见的原发性肾小球肾炎。从流行病数据来看，IgA肾病具有显著的人种差异。亚洲国家发病率明显高于欧洲、美洲及非洲等国家，而在亚洲国家中，中国和日本的发病率又是最高的。数据显示，在我国，IgA肾病是发病率最高的原发性肾小球疾病，目前患者人数约500万，且每年新增确诊患者超过10万人。
这意味着，云顶新耀在引进耐赋康®权益之后，通过商业化战略布局获得最大的患者群体，目前公司预计耐赋康®的销售峰值为50亿元，在一片蓝海中寻获到了最蓝的领域。
原发性膜性肾病也是如此。作为仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎，pMN中国患者近200万例，美国、欧洲、日本等国家总患者病例超22万。数据显示，如果不治疗，14%的持续性肾病综合征患者在5年时可能发生肾衰竭，35%在10年时发生，41%在15年时发生。
整体来看，云顶新耀在肾病领域的战略布局逻辑清晰且直击痛点：
瞄准千亿蓝海，构建管线矩阵。以耐赋康®（IgA肾病）、EVER001（原发性膜性肾病、IgA肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等疾病）为核心，覆盖约1000万肾小球疾病患者，形成全球最全肾病创新药组合。
来源：云顶新耀官网
更重要的是，高效推进，抢占临床及中国市场高地。耐赋康®已成为首个且唯一获得美国、中国和欧洲完全批准的IgA肾病对因治疗新药，并于2025年开始执行医保报销政策，拥有2-3年医保独占期，加速迈向50亿销售峰值，成为肾科的新一代重磅产品。
EVER001不仅有望率先打破pMN领域的治疗困境，且凭借突出的疗效、安全性，展现出新一代共价可逆BTK抑制剂的BIC（Best-in-Class，同类最佳）潜力，出海潜力巨大。
可以说，云顶新耀剑锋所指，皆是蓝海。
二
破局者：掀起肾病治疗革命
耐赋康®
以耐赋康®为始，云顶新耀正在掀起一场肾病治疗革命。
耐赋康®的诞生，既让云顶新耀获得了在全球肾科疾病领域先发优势，更标志着IgA肾病从支持性治疗迈入对因治疗时代。其核心突破在于：
· 源头狙击：作为全球唯一IgA肾病的对因治疗药物，耐赋康®通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。
由于IgA肾病好发于青壮年，若不加以有效干预，绝大多数患者在预期寿命内均可能进展至终末期肾病（ESRD），给患者及其家庭、社会均带去沉重负担。因此，早期诊断和及时干预至关重要。此前，耐赋康®的真实世界研究，也证明了IgA肾病患者如果能够尽早使用对因治疗药物，可以延缓肾功能的进一步恶化。
· 中国优势：正如前文所说，亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%。并且，中国患者疾病进展快，预后差。NefIgArd中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面，拥有比全球研究中数值上更好的疗效。
临床研究显示，中国患者eGFR（估算肾小球滤过率）保留效果优于全球数据——肾功能衰退减少66%（全球50%），预计延缓透析时间12.8年。
· 一线基石治疗地位：基于对IgA肾病发病机制的深入理解，《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》新增对耐赋康®的推荐。因为耐赋康®是迄今为止唯一被证明可降低致病性IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法。耐赋康®由此成为全球首个且唯一被KDIGO指南推荐的对因治疗药物，充分肯定耐赋康®一线基石治疗地位。
日前，耐赋康®也被纳入2025版《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南（预审版本）》，国内指南和KDIGO指南草案基本同步，强调“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”。
并且，耐赋康®已经获得了国内外监管的完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制，适用于所有“具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者”，能够覆盖更多的IgA肾病患者。
来源：云顶新耀官网
可以看到，得益于临床实力，耐赋康®倍受监管、指南认可，这为其在2030年达成50亿销售峰值目标提供了坚实的底气。
而此次，耐赋康®于ERA 2025公布的最新研究，9项报告涵盖了从疗效预测标志物到不同诊断时间、基线肾功能水平患者的疗效评估，以及长期治疗的可持续性分析，特别是对作用机制和安全性的探讨，为“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”IgA肾病全新管理策略提供全方位循证支持，从改变IgA肾病治疗格局走向重塑治疗标准。
具体来说，在“对因治疗”方面，两项最新研究进一步揭示了耐赋康®通过靶向肠道调节，能显著降低致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）、IgG抗IgA抗体及免疫复合物水平，并发现Gd-IgA1或多聚IgA最初两个月内的变化与降蛋白尿效果具有相关性，为其对因治疗提供了更多证据。
对此，北京大学第一医院吕继成教授表示，既往研究已证实，耐赋康®作用于第一重打击，显著降低血Gd-IgA1水平，最新的研究则提示，其在“四重打击”中第一、二、三重打击均有积极作用，最终实现减少50%的肾功能恶化。
在“尽早治疗”方面，耐赋康®两项关于IgA肾病早期治疗的研究进一步为其早期治疗策略，提供了更充分的证据。
在一项NefIgArd研究子分析中，研究发现无论确诊时间长短，耐赋康®均较安慰剂组更显著降低蛋白尿、保护肾功能，且在确诊时间较短（<0.6年）的患者中eGFR获益更明显。
对此，四川大学华西医院付平教授表示，这一发现提示，尽早采用对因治疗策略能够更有效地遏制IgA肾病的病理进程，从而减少不可逆的肾单位丢失。
另一项前瞻性研究则聚焦于IgA肾病患者尿液中炎症相关生物标志物的变化，根据患者诊断时间的长短进行分组分析，结果显示，耐赋康®对近期诊断和既往诊断IgA肾病患者尿液中抗炎介质（CLU）存在不同影响，提示在近期诊断的患者中表现出更显著的保护作用。
对此，付平教授表示，该研究具有一定的创新性，为临床医生提供了新的治疗思路，即对于确诊6个月内的IgA肾病患者，早期使用耐赋康®除了降低致病性IgA的产生，还可能更有利于控制炎症反应，减缓疾病进展。
最后是在“全部治疗”方面，耐赋康®的最新研究也为该策略提供了新的临床证据。
其中一项研究目的是评估耐赋康®在不同基线eGFR患者中的有效性，结果显示，在2年的研究期间，无论基线eGFR水平如何，9个月的耐赋康®治疗均可降低蛋白尿、保护肾功能。
同时，在基线eGFR较低和较高的患者中，耐赋康®在9、12和24个月时相对于安慰剂组均显著降低蛋白尿，且在12个月时（停药3个月后）降幅达到最大。
对此，华中科技大学同济医学院附属同济医院徐钢教授表示，这一发现打破了传统治疗对于肾功能阈值的限制，为临床治疗提供了更广泛的适用范围。
而在另一项分析伴不同病理表现的IgA肾病患者的治疗获益的研究中，结果显示，9个月的治疗可以有效降低蛋白尿，尤其对肾脏病理表现伴有E1和/或C1的患者效果更显著，提示这两种活动性病变可以积极使用耐赋康®治疗，且在随访期间所有患者的eGFR保持持续稳定。
徐钢教授表示，耐赋康®对不同基线eGFR水平和不同病理改变的患者均有肾功能保护价值，为临床医生提供了新的治疗思路和选择。未来，临床医生应落实到确诊即启动对因治疗，使所有患者从最佳治疗中保护更多肾功能，从而改善整体预后。
上述最新研究进一步巩固了耐赋康®的一线基石治疗地位，也将有助于耐赋康®放量，加速解锁50亿峰值的成就。
新一代共价可逆BTK抑制剂EVER001
EVER001则正成为pMN领域的“游戏规则改变者”。这主要体现在以下几点：
截至2024年12月17日，EVER001的1b/2a期临床数据证明其具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。
1· 疗效优异：
免疫学完全缓解：相对于基线，抗-PLA2R自身抗体最小二乘法（LS）几何平均值在12周时低剂量组和高剂量组分别下降62.1%和87.3%，而在24周时两组降幅均增至93%左右。24周时，76.9%的低剂量组和81.8%的高剂量组患者已达到免疫学完全缓解。
2·临床缓解：24小时蛋白尿LS几何平均值在36周时，低剂量组相较于基线下降78.0%，并在治疗结束16周后（第52周）仍维持在这一水平，36周时69.2%的低剂量组患者达到了临床缓解。高剂量组在24周即出现蛋白尿70.1%的下降，其中80.0%的患者已达到临床缓解。两个剂量组的患者在治疗期间均保持了肾功能的稳定。
· 安全性破局：大多数不良反应为1级或2级，且未观察到传统BTK抑制剂典型的不良反应，也没有严重的肝毒性，凭借共价可逆设计实现高选择性靶向。
作为新一代共价可逆BTK抑制剂，EVER001展现出的BIC潜力，使其成为云顶新耀撬动全球BD的重磅筹码，尤其是当BTK抑制剂在自免领域硝烟再起之际。
来源：云顶新耀官网
尽管BTK靶点问世于90年代，但BTK抑制剂依然在当打之年，全球研发一直在升温，从一代到三代，跨越肿瘤入局自免。比如诺华近期在国内申报上市的remibrutinib，率先进入慢性荨麻疹治疗领域。作为一款高选择性共价结合口服BTK抑制剂，诺华预计remibrutinib的峰值销售额将超过30亿美元。
除此之外，自2023年以来，肾病新药倍受大药企青睐，诺华35亿美元收购Chinook、Vertex49亿美元收购Alpine、渤健18亿美元收购HI-Bio，也均能为EVER001的BD价值提供很好的参考。
对于云顶新耀来说，BD会加速EVER001的全球研发，这无疑会放大其分子价值，同时更能为全球超1000万肾小球疾病患者，提供更多治疗选择，带去更多希望。
与此同时，云顶新耀的肾病管线布局并未止于创新药，还有Gd-IgA1诊断试剂，致力于打造肾病诊疗一体化生态圈，预计在2026年获批上市。相比肾活检手术，这能极大提高患者的依从性，从而提升IgA肾病等的诊断率，加速其药物放量。
三
双轮驱动
全球化Biopharma雏形初现
种种迹象表明，针对肾病蓝海赛道的深刻洞察和前瞻布局，正在使云顶新耀发生质变。
更重要的是，公司正在下一盘大棋，引进蓝海管线高效商业化的同时，快速推进自研技术平台与管线的开发，剑指成为一家能够出海、搭建全球化能力的biopharma，并且接下来催化密集空间广阔。
来源：云顶新耀官网
商业基本盘中，耐赋康®加速放量趋势明确，依嘉®（依拉环素）销量延续快速增长，头孢吡肟-他尼硼巴坦的新药预计今年递交上市申请，伊曲莫德（VELSIPITY®）中国大陆获批在即，其瞄准的同样是广阔的自免蓝海。
伊曲莫德是迄今为止在亚洲中重度溃疡性结肠炎（UC）人群中唯一完成大样本随机对照关键性研究的UC先进疗法，无论在诱导期和维持期的治疗均取得了积极结果。
UC患者规模群体同样庞大。2023年全球溃疡性结肠炎患者规模估计为500万例，国内患者在60万左右。但与肾病一样，治疗手段有限，这是伊曲莫德的机会所在。
这意味着，同样的蓝海大单品策略，云顶新耀正快速复制到肾病之外的领域。
在研及拥有全球权益的管线中，EVER001正在高效推进、海外授权潜力巨大；mRNA管线今年也将有重大节点。
对于云顶新耀来说，其在mRNA领域的布局和现有成果，即使放至全球范围内，也足够前瞻。
来源：云顶新耀官网
其中，个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16于3月初完成首例患者给药，预计年内将有数据读出；通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14已获FDA临床批件，成为云顶新耀首款自研进入全球临床阶段的mRNA肿瘤治疗性疫苗；自体生成CAR-T突破传统疗法局限，热度渐起，云顶新耀的自体生成CAR-T项目正推进至临床前候选分子选择阶段。
mRNA肿瘤管线持续落地，云顶新耀堪称中国创新药企效率标杆。以EVM14为例，从2月份提交FDA IND申报到3月份顺利获批，如此高效的结果，证实了云顶新耀的自主研发体系与全球监管框架实现了高度适配。同时，这也得益于其AI技术赋能研发效率。
过去四年，云顶新耀已经构建起一个具有国际先进水平的mRNA技术平台，从抗原设计到递送系统构建再到工业化生产，具备全产业链的开发和制造能力。更重要的是，其AI+mRNA管线研发实力处于第一梯队，这无疑会进一步放大其mRNA技术平台的潜力。
可以预见，随着mRNA管线临床研究的推进、数据的披露，云顶新耀的天花板也会随之打开。
俯瞰云顶新耀的管线布局战略，肾病管线筑牢基本盘，迅速切入自免蓝海，mRNA技术瞄准肿瘤治疗复发困局，可以说，每一步都是以破局者的姿态，为中国乃至全球患者治疗史写下新的注脚。
本文链接：http://www.gihot.com/news-14-10279-0.html解码云顶新耀肾病野心：“单点爆破”到“全域覆盖”的全球征途
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