21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道
2025年初，迪哲医药研发的肺癌靶向药舒沃哲®（舒沃替尼片）向美国FDA递交新药上市申请并获得优先审评资格，这一消息在医药行业引起了广泛关注。就在7月3日，该药正式获得FDA批准上市，用于经治EGFR Exon20ins晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，成为中国首款独立研发在美获批的全球首创（First-in-Class）新药。
美国是全球最主要的医药市场，FDA 获批不仅是对药物本身的认可，其商业化天花板也将更高，如百济神州泽布替尼在2024年的全球销售额达到了188.59亿元（约26亿美元），同比增长106.4%。其中，美国市场的销售额表现突出，达到了138.90亿元（约20亿美元）。截至2024年12月底，共有8款国产创新药获FDA批准上市，包括泽布替尼、呋喹替尼、西达基奥仑赛、特瑞普利单抗等。
不过，本土创新药国际化路径究竟该如何走得更稳？从临床试验到FDA审评，从生产质量到商业布局，中国药企能否实现一场全方位的国际化蜕变？
对此，有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者指出，美国FDA以其严格且细致的监管体系闻名于世，对于创新药出海而言，首要难关在于熟悉并适应其繁琐复杂的审批流程。例如，美国食品药品监督管理局（FDA）对临床试验数据的科学性、完整性和可追溯性有着严格的要求。在设计临床试验时，FDA特别强调人种多样性，要求试验包含足够比例的美国患者数据以确保结果的普遍适用性。
此外，FDA关注对照组设计的合理性，例如是否采用标准疗法作为对照，以及长期安全性数据的收集，特别是在针对肿瘤等慢性疾病的研究中。这些要求旨在确保临床试验结果的真实性和可靠性，从而保护受试者的权益。
“近年来，FDA对‘me-too’（同类跟随）药物的审批趋严，更倾向于具有显著临床优势的创新药（如First-in-Class或Best-in-Class），这对依赖‘快速跟进’策略的企业构成压力。”该分析师指出，美国食品药品监督管理局（FDA）对药品生产质量体系（如cGMP）的现场检查极为严格，重点包括生产过程控制、质量控制、人员培训与合规、设备和设施管理以及不合规处理。
例如，2021年7月2日CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》和2022年11月8日CDE关于《新药获益-风险评估指导原则》的意见征求，都明确要求新药研发应以提供更优的治疗选择为目标，导致没有实质性临床获益的“me-too”药物上市难度急剧增加。若企业存在数据完整性漏洞或生产流程缺陷，可能会收到警告信，面临审批延迟甚至拒批的风险。这也要求企业提前与FDA沟通（如通过Pre-IND会议），确保研发路径符合其预期，避免因“合规性偏差”导致战略失误。
肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，非小细胞肺癌约占所有肺癌的80%～85%。其中，EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）是预后最差的突变类型之一。这类患者真实世界一年无进展生存期（PFS）率仅为13%，五年总生存期（OS）率更是低至8%。传统EGFR靶向药对此疗效不佳，患者长期以来一直处于安全有效治疗方案的匮乏状态。
此次通过优先审评获FDA批准，是基于舒沃哲®在国际多中心注册临床研究“悟空1B ”（WU-KONG1B）中，针对经治EGFR exon20ins NSCLC患者的疗效和安全性数据。
该项研究成果在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以口头报告形式公布，并于近日全文发表于国际顶级杂志《临床肿瘤学期刊》（Journal of Clinical Oncology，影响因子：42.1），研究结果进一步在全球范围内证明了舒沃哲®“强效缩瘤、安全可控、潜在同类最佳”。
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林在接受21世纪经济报道记者采访时表示， 从国产创新药出海，需要通过国际多中心临床研究来证明产品的差异化优势。从中国到国际，只凭借中国患者的数据，很难获得国际的认可。
“国产创新药想要进军海外，建议尽早通过国际多中心临床研究验证临床价值。国际临床研究的科学价值体现在，它能够跨越人种和医疗环境的界限，验证临床结果，确保药物的有效性具备广泛适用性，进而消除监管机构的疑虑。”张小林指出，近期美国FDA也有表态，对于计划在美国申请上市的药物，如果其关键性三期临床试验的受试者几乎全部来自中国，这样的数据将不被接受。
近年来，我国临床研究发展迅速，中国患者数量多，入组快，花费相对低，非常适合开展大规模的临床研究。“然而，仅凭中国患者的数据，难以契合FDA对患者人种多样性的严格要求，因此，国际多中心临床研究势必要涵盖多个国家、地区及人种的患者。”张小林说，从迪哲医药的经验来看，FDA的评审官员都是以科学为导向，遵循法规来处理申报。
对于国内药企来说，要自己做好准备，满足FDA对于申报的要求。张小林介绍，此次舒沃替尼的申报，完全由迪哲医药团队自行完成，实现了材料“0补发”一次性受理，成功斩获优先审评，且FDA核查0缺陷。
多区域临床试验也已成为创新药出海标配。百济神州的替雷利珠单抗在美获批时，同样采用多区域临床试验设计，在北美、欧洲、亚洲同步入组患者，使客观缓解率数据在东西方人群中保持34%的一致性。和黄医药的呋喹替尼则实现了更完美的“三个一致性”，国际多中心研究完美复刻中国结果、中美适应证完全一致、不同人种使用剂量完全一致。
生产现场核查也是新药获批的生命线。此前就有业内人士直言，“FDA能不能获批说到底就是一句话‘安全、有效，可生产’。”
因此，众多致力于欧美市场的创新药企，在分享他们成功通过FDA检查的宝贵经验时，无不强调：需提前一年精心筹备，严格按照FDA的六大系统进行全面细致的复核，并开展多轮模拟检查。
“从对于创新药的要求来看，选择进入美国市场，一定要充分挖掘自身的差异化优势，能够满足未被满足的临床需求，如果仅仅是me-too类的产品，想在FDA获批并不容易。”张小林也说道。
当中国创新药“出海”从选择题变为必答题，中国创新药企正以不同模式走向国际，以改写全球创新药市场格局。
之所以选择走向海外也是由于，欧美市场与中国的支付体系和定价逻辑存在本质差异，两者属于独立的定价体系，国内的医保价格不会成为美国市场定价的直接参考依据或约束。
“出海”药物的“价差”现象，本质上也是全球医疗体系差异化的体现。不仅是中国药企，全球跨国药企在不同国家的定价也存在显著差异。相对于国内市场，欧美市场支付能力更强，创新药定价普遍高于新兴市场，海外市场有望成为不少本土创新药企业业绩增长的第二曲线。
而从目前的市场趋势来看，对外授权仍是当前最主流的出海方式。例如，恒瑞医药至今已完成14笔创新药对外授权合作，仅近三年就达成9笔，合作伙伴包括默克等国际巨头。今年5月，三生制药与辉瑞达成超60亿美元的合作协议，授权其PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707的全球权益。苏州信诺维则将一款药物海外权益授予安斯泰来，获得1.3亿美元首付款及最高13.4亿美元里程碑付款。
张小林也对21世纪经济报道记者指出，当前创新药市场的BD热潮确实反映了行业对加速出海、分散研发风险以及实现现金流“输血”的迫切需求。
根据华福证券研报，从2020年至2024年，创新药BD交易总金额显著增长，从92亿美元增至523亿美元，首付款金额也从6亿美元增至41亿美元。进入2025年，仅在年初至今，创新药出海交易总金额已达455亿美元，首付款金额达到22亿美元，预示着全年交易额有望创下新高。
“BD热是行业走向成熟的标志之一，目前，公司仍在积极评估潜在合作者，不排斥任何形式的合作。产品的BD对产品未来全球布局，以及对公司在这个领域的战略发展是有利，是我们考量的重要因素。”张小林指出，可以明确的是，迪哲的底线是避免“为短期收益牺牲长期价值”。不会为了BD而BD，尤其是通过卖“青苗”的方式获取资金，绝对不是公司的首要选择。
当然，也有人持不同观点，认为出售未成熟产品（即“卖青苗”）是在综合考虑后的策略布局。沙利文大中华区生命科学事业部医药行业分析师赵一菲此前对21世纪经济报道记者指出，“卖”与“不卖”本质是企业对临床开发能力、现金流储备、深度评估与动态权衡。例如，百济神州凭借对泽布替尼的坚定信念，成功实现自主出海，这得益于其斥资逾10亿美元精心构建的全球临床团队及商业化网络。而另一类策略则强调阶段性价值的释放，例如部分企业在特定市场或阶段选择收回产品权益，更加聚焦资源配置与核心市场策略，这一判断往往基于对市场节奏与战略优先级的全面综合考量。
“决策核心在于：当产品具有全球竞争力且企业具备海外开发资源时，坚守自主权是长期最优解；反之，BD交易是规避风险的理性选择。”赵一菲说道。
不过，“出海”之旅并非一帆风顺，本土药企在进军国际市场时，必须谨慎规避各种市场风险。根据《2025中国生物药出海趋势蓝皮书》的分析，本土药企在进军海外市场时，遭遇的主要挑战涵盖临床试验法规的多样性、药品注册流程的繁琐性以及医保支付体系的不一致性等多个层面。
临床试验方面，中国药企在实施国际多中心试验时，面临的一大难题便是患者招募的艰难处境。美国食品药品监督管理局（FDA）曾经规定，全球临床试验必须包含当地的人种参与，这无疑给中国药企在海外招募患者时带来了资源不足的挑战；在专利保护方面，创新药“出海”过程中存在一个隐形的壁垒。前述行业分析师在接受记者采访时指出，许多企业在早期研发阶段未能进行国际市场的专利布局，或者在产品出口时缺乏对目标国家专利风险的预警分析，这导致了商业化进程的受阻。
此外，对于某些特殊药品而言，供应链环节的挑战同样不容忽视，成为亟待解决的棘手问题。以细胞治疗等特殊药品为例，它们面临着更为复杂的物流要求。南京驯鹿生物的CAR-T产品就曾指出，其产品需要在-196℃的超低温条件下保存，血液从境外患者采集到进入工厂制备的时间必须控制在48小时之内，制备完成后要在192小时内运回医院。
这就要求相关部门优化生物医药特殊物品的进出口审批流程，建立多部门联合监管机制，缩短通关时间，为这类特殊药物的“出海”提供便利和支持。
根据最新的行业分析报告，2025年预计将成为中国创新药行业爆发式增长的关键年份。政策层面，创新药全产业链支持政策的出台和医保丙类目录的推出，为行业提供了顶层设计的重视和支付通道。资本市场上，医药生物板块的涨幅和创新药板块的强劲表现，以及活跃的原研创新药数量和在研管线数量，都显示了资本对创新药行业的青睐。
综合政策支持和资本市场的双重助力，2025年有望见证中国创新药行业的显著增长。例如，在2025年初，国家医保局召开了支持创新性发展企业座谈会，提出了完善多层次保障体系，拓宽创新药支付渠道的建议。科创板、港股18A等板块则为创新药企提供了便捷的融资渠道。
地方政府正积极搭建护航框架，旨在为本土药企的国际化征途保驾护航。南京深化了生物医药进口研发用物品的“白名单”制度；无锡鼓励企业参与全球BD（Business Development）交易；泰州成立了生物医药产业协同“出海”发展联盟，并对企业实行“提前介入、一企一策”的策略。
这些积极的举措推动了中国创新药企正从“跟跑者”转变为“并跑者”。而舒沃哲®在美国的获批，也映照出本土创新药出海的广阔前景。
随着江苏、上海、泰州等地生物医药产业集群的崛起，一条覆盖“研发－生产－商业化”的完整出海产业链正在形成。从License-out到NewCo模式，从借船出海到自主航行，中国药企正用多元化的策略回应一个确定性的未来——创新药全球化的下半场，中国力量不可或缺。
本文链接：http://www.gihot.com/news-7-18210-0.html“闯关”FDA，国产肺癌靶向药物如何敲开美国大门？
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